美國梅奧診所Boorjian等報告，BCG無效的非肌層浸潤性膀胱癌，腔內(nèi)灌注Nadofaragene firadenovec有效，且獲益-風(fēng)險比合適。(Lancet Oncol. 2020年11月27日在線版)

BCG是高危非肌層浸潤性膀胱癌的最有效療法。Nadofaragene firadenovec(也稱rAd-IFNa/Syn3)是一種復(fù)制缺陷型重組腺病毒，可將人干擾素α-2b cDNA遞送至膀胱上皮細(xì)胞，且為BCG無效的非肌層浸潤性膀胱癌的膀胱內(nèi)新型療法。

為了評估其對BCG無效非肌層浸潤性膀胱癌患者的療效，該項Ⅲ期多中心、開放標(biāo)簽的、重復(fù)劑量研究在美國33個中心(醫(yī)院和診所)開展，招募了≥18歲的、BCG無效的、非肌層浸潤性膀胱癌患者(ECOG PS評分≤2)，給予單次膀胱內(nèi)75 mL劑量的Nadofaragene firadenovec(每毫升3×1011個病毒顆粒)，無高級別復(fù)發(fā)者在第3、6和9個月重復(fù)給藥;除外上尿路疾病、前列腺尿道內(nèi)的尿路上皮癌、淋巴管浸潤、微乳頭疾病或腎積水。主要終點為原位癌(有或沒有高級別的Ta期或T1期腫瘤)患者在任何時間的完全緩解。

結(jié)果顯示，2016年9月19日至2019年5月24日，198例患者接受評估，排除了41例，最終157例至少接受了一劑研究藥物。6例不符合BCG無效非肌層浸潤性膀胱癌的定義，因此未被納入療效分析;其余151例被納入符合方案集以供療效分析。103例原位癌(有或無高級別Ta期或T1期腫瘤)患者中，55例(53.4%)在首次給藥后的3個月內(nèi)獲得完全緩解，且其中25例(45.5%)的這種緩解維持12個月。尿急是最常見的3~4級研究藥物相關(guān)不良事件(2例，1%;均為3級)，未見治療相關(guān)的死亡。

(編譯 王文明)