美國麻省總醫(yī)院Worth等報告，Lenvatinib治療甲狀腺未分化癌(ATC)安全性可控，許多不良事件可歸因于疾病進展，但單藥或并非有效的治療選擇。(J Clin Oncol. 2021年5月7日在線版 DOI: 10.1200/JCO.20.03093)

ATC是一種侵襲性惡性腫瘤，患者預后不良且有效治療的需求未得到滿足，特別是不攜帶BRAF突變或NTRK/RET融合的患者。Lenvatinib是經(jīng)美國食品藥品監(jiān)督管理局批準用于放射性碘難治性分化型甲狀腺癌的藥物，已有一項小型研究(17例)證明其對ATC有抗瘤活性。

為了進一步評估Lenvatinib在ATC中的應用，該項開放標簽的、國際多中心、Ⅱ期研究入組攜帶≥1個可測量靶病變的ATC患者，給予Lenvatinib 24 mg qd。主要終點為研究者根據(jù)RECIST v1.1標準評估的客觀緩解率(ORR)和安全性。其他終點包括無進展生存期和總生存期(OS)。

結(jié)果顯示，因中期分析顯示ORR未達到15%的最低閾值，該研究被中止。中期分析集包括先入組的20例患者。全分析集包括所有34例已入組和治療的患者。在全分析集中，1例獲得了部分緩解(ORR=2.9%，95%CI 0.1%~15.3%)。超過一半的可評估患者有腫瘤縮減。3例的腫瘤縮減>30%。

患者中位無進展生存期為2.6個月(95%CI 1.4~2.8個月)，中位OS為3.2個月(95%CI 2.8~8.2個月)。最常見的、治療相關(guān)不良事件為高血壓(56%)、食欲下降(29%)、疲勞(29%)和口腔炎(29%)。未見重大的治療相關(guān)出血或治療相關(guān)的5級不良事件。

(編譯 王垚松)