美國Dana-Farber癌癥研究所Tolaney等推薦了一個額外終點，即無浸潤性乳腺癌生存，包括除非乳腺源性第二原發(fā)癌外的所有無浸潤性疾病生存。這一終點應在已知藥物的毒性研究和第二原發(fā)癌風險很小的試驗中加以考慮。此外，研究者為局部治療試驗、低風險人群、非劣效性試驗和納入患者報告結局的試驗提供了終點建議。(J Clin Oncol. 2021年5月18日在線版 DOI: 10.1200/JCO.20.03613)

2007年建立的療效終點標準的標準化(STEEP)定義為輔助乳腺癌臨床試驗終點提供了標準化定義。由于乳腺癌臨床試驗的演變和結局的改善，專家小組審查了STEEP標準，以確定是否需要修改。

研究者在www.網(wǎng)站網(wǎng)上系統(tǒng)搜索乳腺癌輔助系統(tǒng)治療和局部區(qū)域治療試驗，以調查主要終點是否達到STEEP標準。在常見的STEEP偏差的基礎上，進行了一系列模擬，以評估除外非乳腺癌死亡和新的非乳腺原發(fā)癌癥的無浸潤性疾病生存終點的影響。

在具有主要療效終點的11項Ⅲ期乳腺癌試驗中，3項達到了依據(jù)STEEP標準的主要終點，4項使用了STEEP定義但未使用相應的終點名稱，4項使用了并非STEEP原稿中的終點。模擬模型顯示，納入非乳腺源性第二原發(fā)癌可增加不正確推斷的概率，可降低臨床相關療效效應的檢測效能，并可能掩蓋復發(fā)率的差異，特別是在復發(fā)率較低的時候。

(編譯 海清)