美國(guó)佐治亞醫(yī)學(xué)院Dymanus等報(bào)告，對(duì)許多特定的腫瘤類(lèi)型而言，女性在FDA據(jù)其數(shù)據(jù)批準(zhǔn)腫瘤藥物的臨床試驗(yàn)中的代表性不足。(Cancer. 2021年6月23日在線版 doi: 10.1002/cncr.33533)

確保臨床試驗(yàn)納入數(shù)據(jù)的代表性，對(duì)保障結(jié)果的普遍性和最大限度地降低治療差異而言非常重要。在導(dǎo)致美國(guó)食品和藥物管理局(FDA)批準(zhǔn)癌癥藥物的試驗(yàn)中，為了評(píng)估其中性別數(shù)據(jù)代表性的差異，該項(xiàng)觀察性研究自PubMed和美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院試驗(yàn)注冊(cè)中心入組2014年1月至2019年4月主要研究的報(bào)告，同時(shí)參考了國(guó)家癌癥研究所SEER項(xiàng)目和美國(guó)人口普查中的全國(guó)癌癥發(fā)病率。評(píng)價(jià)指標(biāo)為試驗(yàn)入組率的差異(EID)，計(jì)算兩性試驗(yàn)入組率與全國(guó)發(fā)病率間的差異，正值代表男性過(guò)多。

結(jié)果顯示，共納入149項(xiàng)臨床試驗(yàn)，包括59 988例參與者，其中男性和女性分別為60.3%和39.7%;涵蓋127個(gè)獲批的腫瘤藥物。美國(guó)男性發(fā)病率為55.4%，女性為44.6%。性別數(shù)據(jù)的代表性因腫瘤類(lèi)型而異。

最值得注意的是，女性在甲狀腺癌試驗(yàn)中的數(shù)據(jù)代表性不足(EID=27.4%)，而男性在軟組織癌癥試驗(yàn)中的數(shù)據(jù)代表性不足(EID=-26.1%)。總體而言，與預(yù)期發(fā)病率相比，女性的數(shù)據(jù)代表性不足(EID=4.9%)。

(編譯 田啟龍)