美國Dana-Farber癌癥研究所Krop等報告的Ⅲ期KAITLIN研究未達到主要研究終點，兩組均獲得良好的無浸潤性疾病生存(IDFS)。曲妥珠單抗+帕妥珠單抗+化療仍然是高危HER2陽性早期乳腺癌(EBC)的標(biāo)準(zhǔn)治療方法。(J Clin Oncol. 2021年12月10日在線版 DOI: 10.1200/JCO.21.00896)

Ⅲ期KAITLIN研究(NCT01966471)旨在探討T-DM1替代紫杉烷和曲妥珠單抗能否提高高危HER2陽性EBC治療療效，并降低毒性。

該研究入組切除的HER2陽性EBC成人患者(淋巴結(jié)陽性或淋巴結(jié)陰性，激素受體陰性，腫瘤> 2.0 cm)。術(shù)后，患者按1:1比例隨機分為蒽環(huán)類化療(3~4個周期)，繼以T-DM1 +帕妥珠單抗(AC-KP)或紫杉烷(3~4個周期)+曲妥珠單抗+帕妥珠單抗(AC-THP)，18個周期。允許輔助放療/內(nèi)分泌治療。共同主要終點是意向治療人群中淋巴結(jié)陽性和分級檢測的總體人群中的IDFS。

AC-THP組(918例)的中位隨訪時間為57.1個月，AC-KP組(928例)的為57.0個月。淋巴結(jié)陽性(1658例;分層HR=0.97，95%CI 0.71~1.32)或總體人群中(1846例;分層HR=0.98，95%CI 0.72~1.32)治療組IDFS無顯著差異。

在總?cè)巳褐?，AC-THP組的3年IDFS率為94.2%，AC-KP組的為93.1%。AC-THP組的治療完成率(即18個周期)為88.4%，AC-KP組為65.0%(差異12.5%;由于實驗室異常導(dǎo)致T-DM1停用引起)。AC-THP組和AC-KP組≥3級(55.4% vs. 51.8%)和嚴(yán)重不良事件(23.3% vs. 21.4%)的發(fā)生率相似。與THP相比，KP減少了臨床意義上的總體健康狀況惡化(分層HR=0.71，95%CI 0.62~0.80)。 (編譯 海璐)