2020年12月16日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Margetuximab-cmkb(MARGENZA)聯(lián)合化療，治療既往接受過(guò)兩種或以上抗HER2方案(其中至少一種用于轉(zhuǎn)移性疾病)的HER2陽(yáng)性(HER2+)轉(zhuǎn)移性乳腺癌(MBC)成人患者。(Clin Cancer Res. 2021年12月16日在線版 DOI: 10.1158/1078-0432.CCR-21-3247)

這次批準(zhǔn)是基于SOPHIA的數(shù)據(jù)。SOPHIA是一項(xiàng)多中心、隨機(jī)、開放標(biāo)簽的對(duì)照研究，比較了Margetuximab與曲妥珠單抗聯(lián)合化療的療效。主要療效終點(diǎn)為盲態(tài)獨(dú)立中心評(píng)價(jià)(BICR)的無(wú)進(jìn)展生存期(PFS)。

兩個(gè)治療組之間有0.9個(gè)月的中位無(wú)進(jìn)展生存期差異(5.8個(gè)月 vs. 4.9個(gè)月;HR=0.76，95%CI 0.59~0.98，P=0.0334)。2019年9月10日數(shù)據(jù)截止時(shí)，總生存期(OS)數(shù)據(jù)還不成熟。輸注相關(guān)反應(yīng)(IRR)是與Margetuximab聯(lián)合化療相關(guān)的重要安全性信號(hào)。

13%接受Margetuximab聯(lián)合化療的患者報(bào)告了IRR，其中1.5%為3級(jí)。Margetuximab聯(lián)合化療最常見(jiàn)的不良反應(yīng)(>10%)為乏力/虛弱、惡心、腹瀉、嘔吐、便秘、頭痛、發(fā)熱、脫發(fā)、腹痛、周圍神經(jīng)病變、關(guān)節(jié)痛/肌痛、咳嗽、食欲下降、呼吸困難、IRR、掌跖感覺(jué)喪失性紅斑綜合征，以及肢體疼痛。總的來(lái)說(shuō)，當(dāng)Margetuximab加入化療時(shí)，其良好的風(fēng)險(xiǎn)-獲益狀況支持其被批準(zhǔn)用于預(yù)期的適應(yīng)證。 (編譯 楊碩)