美國H. Lee Moffitt癌癥中心和研究所Hansen等報告，復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤(RRMM)患者，即便大多數(shù)(75%)不符合Ⅱ期關(guān)鍵性KarMMa的納入標(biāo)準(zhǔn)，Idecabtagene vicleucel(ide-cel)標(biāo)準(zhǔn)治療時的安全性和療效仍與KarMMa結(jié)果相當(dāng)。(J Clin Oncol. 2023年1月9日在線版)

ide-cel是一種靶向自體BCMA的嵌合抗原受體T細(xì)胞療法，基于Ⅱ期關(guān)鍵性研究KarMMa結(jié)果獲批治療RRMM，該試驗顯示最佳總緩解率、達(dá)到或超過完全緩解的緩解率分別為73%和33%。

為了探究可市售獲得ide-cel標(biāo)準(zhǔn)治療(SOC)條件下的ide-cel臨床結(jié)局，該項回顧性研究在美國11家機構(gòu)收集自2022年2月28日開始接受白細(xì)胞分離術(shù)的RRMM患者數(shù)據(jù)，這些機構(gòu)有意采用ide-cel。毒性分級依據(jù)美國移植和細(xì)胞治療學(xué)會指南，管理依據(jù)每個機構(gòu)的政策。緩解情況分級依據(jù)國際骨髓瘤工作組療效標(biāo)準(zhǔn)。

結(jié)果顯示，196例白細(xì)胞分離患者中有159例接受了ide-cel。其中120例(75%)患者沒有資格參與KarMMa臨床試驗，因為在白細(xì)胞分離時存在合并癥。任何級別和≥3級細(xì)胞因子釋放綜合征發(fā)生率分別為82%和3%，任何級別和≥3級神經(jīng)毒性發(fā)生率分別為18%和6%。

最佳總緩解率和≥完全緩解率分別為84%和42%。嵌合抗原受體T細(xì)胞輸注后中位隨訪6.1個月，中位無進(jìn)展生存期為8.5個月(95%CI 6.5個月~未達(dá)到)，中位總生存期為12.5個月(95%CI 11.3個月~未達(dá)到)。在多變量分析中，先前暴露于BCMA靶向治療、高風(fēng)險細(xì)胞遺傳學(xué)、淋巴細(xì)胞耗竭時ECOG PS評分≥ 2、年齡較小，均提示患者的無進(jìn)展生存期較短。

(編譯 張銘珊)