美國(guó)希望之城國(guó)家醫(yī)療中心Siddiqi等報(bào)告，在患有復(fù)發(fā)或難治性慢性淋巴細(xì)胞性白血病(CLL)或小淋巴細(xì)胞性淋巴瘤(SLL)的患者中，包括BTK抑制劑和維奈托克治療均失敗的患者，單次輸注Lisocabtagene maraleucel(liso-cel)可誘導(dǎo)完全緩解或緩解，且安全性可控。(Lancet. 2023年6月6日在線版)

BTK抑制劑和維奈托克治療均失敗的、復(fù)發(fā)或難治性CLL/SLL患者，治療選擇很少且預(yù)后不良。為了評(píng)估liso-cel以Ⅱ期推薦劑量治療此類患者的療效和安全性，該項(xiàng)在美國(guó)27個(gè)地點(diǎn)開(kāi)展的開(kāi)放標(biāo)簽的單臂Ⅰ~Ⅱ期研究(TRANSCEND CLL 004)納入此類患者，給予liso-cel 50 × 106(劑量水平1，DL1)或100 × 106(劑量水平2，DL2)CAR陽(yáng)性T細(xì)胞。

入組標(biāo)準(zhǔn)：≥18歲;復(fù)發(fā)或難治性CLL/SLL;至少接受過(guò)兩種方案的治療，包括BTK抑制劑。主要終點(diǎn)為完全緩解率或緩解(包括骨髓未完全恢復(fù)的緩解)。

結(jié)果顯示，2018年1月2日至2022年6月16日，137例入選患者接受了白細(xì)胞分離術(shù)，最終117例接受liso-cel治療?；颊叩闹形荒挲g為65歲(IQR：59~70歲);37例(32%)為女性;99例(85%)為白人，5例(4%)為黑人或非洲裔美國(guó)人，2例(2%)為其他種族，11例(9%)種族未知;既往治療中位線數(shù)為5線(IQR：3~7線);117例為BTK抑制劑治療失敗者，70例為維奈托克治療失敗者。

DL2組49例的主要療效分析顯示，完全緩解或緩解率為18%(95%CI 9%~32%，P=0.0006;9例)。在接受liso-cel治療的患者中，10例(9%)發(fā)生3級(jí)細(xì)胞因子釋放綜合征(無(wú)4級(jí)或5級(jí)事件)，21例(18%;4級(jí)1例，5級(jí)0例)發(fā)生3級(jí)神經(jīng)事件。在該研究的51例死亡中，43例發(fā)生在liso-cel輸注后，其中5例是為治療中出現(xiàn)的不良事件所致。1例死亡與liso-cel相關(guān)。 (編譯 楊閱馨)