美國(guó)FDA最近證明，被譽(yù)為治療慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL） “轉(zhuǎn)折點(diǎn)”的藥物依魯替尼（Ibrutinib）治療CLL有效，并且批準(zhǔn)ibrutinib治療CLL另一個(gè)適應(yīng)證。（源自FDA官方網(wǎng)站）

今年2月，F(xiàn)DA根據(jù)Ibrutinib治療CLL的總有效率，快速批準(zhǔn)了其用于CLL的治療。此后，臨床試驗(yàn)中無(wú)進(jìn)展生存期和總生存率的數(shù)據(jù)證實(shí)該藥治療CLL有效。因此，F(xiàn)DA修改了該藥的批件為“Ibrutinib治療CLL的臨床有效性已經(jīng)得到了驗(yàn)證?！?/p>

此外，F(xiàn)DA還擴(kuò)大了Ibrutinib治療CLL的適應(yīng)證，如治療17p缺失的患者。這類患者經(jīng)常規(guī)療法治療多療效不佳。FDA認(rèn)為，Ibrutinib治療17p缺失CLL是突破性療法（但不包括其他CLL適應(yīng)證）。美國(guó)FDA強(qiáng)調(diào)他們提前2個(gè)月完成了對(duì)這種適應(yīng)證的評(píng)價(jià)。

2013年11月，Ibrutinib也被快速批準(zhǔn)用于既往已接受至少一種其他治療的套細(xì)胞淋巴瘤患者的治療。FDA也把它指定為突破性治療，目前確認(rèn)ibrutinib治療套細(xì)胞淋巴瘤是非臨床獲益的臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行中。

FDA血液學(xué)和腫瘤學(xué)藥品評(píng)價(jià)與研究中心辦公室主任Richard Pazdur 博士說(shuō)，“我們將繼續(xù)觀察該療法在CLL中應(yīng)用的進(jìn)展情況，尤其對(duì)難以治療的患者群?！彼赋?，Ibrutinib是批準(zhǔn)用于治療CLL的第四種指定為獲得突破性治療的藥物，其他幾個(gè)藥物分別是2013年11月批準(zhǔn)的Obinutuzumab（Gazyva），4月批準(zhǔn)的Ofatumumab （Arzerra），和7月批準(zhǔn)的 Idelalisib（Zydelig）。

新適應(yīng)證：伴17p缺失的CLL

根據(jù)RESONNATE臨床試驗(yàn)中127例17p缺失的CLL患者亞群的試驗(yàn)結(jié)果，確定了17p缺失CLL 是ibrutinib的新適應(yīng)證。RESONNATE臨床試驗(yàn)共納入391例患者，這些患者既往已接受過(guò)其他治療并隨機(jī)分配接受Ibrutinib或Ofatumumab治療。

FDA指出試驗(yàn)中期分析后發(fā)現(xiàn)，ibrutinib治療患者疾病進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)降低78%，整體死亡風(fēng)險(xiǎn)降低57%。127例17p缺失的CLL患者經(jīng)過(guò)Ibrutinib治療后，疾病進(jìn)展和死亡的風(fēng)險(xiǎn)降低75%。

FDA指出，Ibrutinib在臨床研究中觀察到最常見(jiàn)的相關(guān)不良反應(yīng)包括血小板減少、白細(xì)胞減少、腹瀉、貧血、乏力、肌肉骨骼疼痛、上呼吸道感染、皮疹、惡心和發(fā)熱等。

（編譯 程梅 審校 邱林）