美國(guó)加州大學(xué)Lam等報(bào)告，根據(jù)對(duì)22種藥物的經(jīng)濟(jì)評(píng)估，與口服抗癌藥物劑量減少或停藥相關(guān)的平均浪費(fèi)成本相當(dāng)大。在2021年最暢銷的口服抗癌藥清單和2020年1月至2022年8月FDA批準(zhǔn)的口服抗癌藥清單中，減量和停用造成的浪費(fèi)成本中位值為1750美元(43~27 200美元)，折合每例患者的平均浪費(fèi)成本為4290美元。(JAMA Oncol. 2023年7月20日在線版)

在這項(xiàng)研究中，研究者根據(jù)2020~2022年FDA新藥批準(zhǔn)清單和2021年最暢銷50種藥物清單，選出了26種單一種類的口服化療藥物。因起始劑量的可變性、退市和僅有兒科適應(yīng)證，4種藥物被排除，剩下22種用于評(píng)估。研究者提取的相關(guān)參數(shù)包括每種藥物的價(jià)格、可用的藥效強(qiáng)度、單瓶所含片劑數(shù)/丸劑數(shù)、適應(yīng)證、腫瘤類型和注冊(cè)試驗(yàn)信息相關(guān)的數(shù)據(jù)，從最新版本的FDA批準(zhǔn)說明書或已發(fā)表的臨床研究中獲得劑量減少水平、劑量減少患者百分比和停藥患者百分比。

結(jié)果顯示，因?yàn)橐恍┧幬镉卸鄠€(gè)適應(yīng)證，所以分析包括35項(xiàng)臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)。劑量減少和停藥所致浪費(fèi)的中位成本為1750美元(43~27 200美元)，每例患者浪費(fèi)的平均成本為4290美元(標(biāo)準(zhǔn)差為5720美元)。據(jù)治療的總成本，浪費(fèi)占比中位數(shù)為1.04%(0.04%~10.80%)，平均值為1.78%(標(biāo)準(zhǔn)差為2.21%)。

每例患者浪費(fèi)成本最高的藥物是治療晚期系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥的阿伐替尼(avapritinib，27 200美元)，其原因?yàn)閱纹砍杀靖?、不同劑量?qiáng)度下的多個(gè)減量水平、停藥率高共同所致。每例患者浪費(fèi)成本特別高的其他藥物包括Infigratib(Truseltiq)、Pemigatinib(Pemazyre)、奧拉帕利(Lynparza)和Tivozanib(Fotivda)。

治療晚期前列腺癌的Relugolix(Orgovyx)的浪費(fèi)成本最低，為43美元，這是因?yàn)镽elugolix不允許減少劑量，該浪費(fèi)成本來自3.5%的停藥患者。

治療慢性髓系白血病的Asciminib(Scemblix)的浪費(fèi)率最低，為0.04%;而治療膽管癌的Infigratinib的浪費(fèi)率最高，為10.08%。

研究者表示：導(dǎo)致浪費(fèi)成本增高的幾個(gè)因素包括藥物成本高、每份包裝售賣品中的劑量有限、藥物的強(qiáng)度(藥效)有限。這些結(jié)果表明，為了減輕癌癥患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，監(jiān)管機(jī)構(gòu)應(yīng)該加強(qiáng)藥物強(qiáng)度的可及性，以限制劑量校正期間的藥物浪費(fèi)問題，或者建議藥物制造商為未開封使用的藥物提供回收棄藥相關(guān)的信用服務(wù)。不過，雖然他們的計(jì)算偏于保守，浪費(fèi)成本可能更高，但因?yàn)樵撚?jì)算基于多種假設(shè)，可能仍存在高估或低估的問題。

美國(guó)科羅拉多大學(xué)綜合癌癥中心Bradley等認(rèn)為：解決藥物開發(fā)和分銷中的低效問題有助于減少?gòu)U棄藥物的數(shù)量。例如，F(xiàn)DA可以要求開發(fā)商研究和生產(chǎn)出劑量水平可以安全校正的藥物，并且可以激勵(lì)制造商針對(duì)廢棄藥物提供折扣回收或報(bào)銷服務(wù)。當(dāng)然，倡導(dǎo)折扣回收或退款可能具有挑戰(zhàn)性，因?yàn)榕R床醫(yī)生只負(fù)責(zé)開處方，而不負(fù)責(zé)管理藥物。因此，制造商將不得不依靠患者準(zhǔn)確地自我報(bào)告被丟棄的藥片數(shù)量。此外，藥品制造商還可以簡(jiǎn)單地進(jìn)一步提高銷售價(jià)格，以彌補(bǔ)廢棄藥品回收或報(bào)銷時(shí)產(chǎn)生的額外成本。但根本問題還是處方藥的成本高。

理想情況下，藥物開發(fā)商、臨床醫(yī)生、保險(xiǎn)公司、政策制定者和監(jiān)管者將在腫瘤藥物定價(jià)這一重要問題上進(jìn)行合作，以制定能達(dá)成共識(shí)的解決方案，最大限度地提高患者福祉，最大限度地減少浪費(fèi)和經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。 (編譯 張梓軒)