澳大利亞皇家阿德萊德醫(yī)院Yeung等報告，在新發(fā)的慢性期慢性髓系白血?。–P-CML）患者中，asciminib單藥治療可獲得較高的早期分子緩解率和主要分子緩解率。asciminib的安全性和耐受性極佳。 （Blood. 2024年8月5日在線版）

asciminib是一種肉豆蔻酰基位點BCR::ABL1抑制劑，獲批用于≥2線治療失敗的CP-CML患者。為了評估asciminib對新發(fā)的CP-CML患者的療效，澳大利亞白血病和淋巴瘤學組（ALLG）開展了ASCEND研究，納入此類患者給予asciminib（40 mg bid），之后根據分子情況進行管理。

治療失敗的患者，定義為3個月或6個月時BCR::ABL1>10%（IS），或12個月或18個月時BCR::ABL1>1%；接受伊馬替尼、尼洛替尼或達沙替尼，以及聯(lián)用asciminib治療。

獲得次優(yōu)緩解的患者，定義為6個月時BCR::ABL1為1%~10%，12個月時>0.1%~1%，或18個月時>0.01%~1%；asciminib劑量增加至80 mg bid。

結果顯示，中位隨訪時間為21個月（0~36個月），101例患者中有82例繼續(xù)使用asciminib。最常見的治療中斷原因是不良事件（6%）、不再緩解（4%）和撤回知情同意書（5%）。沒有死亡事件，1例患者在6個月時出現淋巴母細胞危象。

共同主要終點是早期分子緩解（3個月時BCR::ABL1≤10%），為93%（96%CI 86%~97%），12個月時主要分子緩解為79%（95%CI 69.7%~86.8%）。到24個月時，MR^4.5的累計發(fā)生率為53%。1例患者發(fā)生2例次腦血管事件，沒有報告其他的動脈閉塞事件。

（編譯 李佳）