美國(guó)梅奧診所Ailawadhi等報(bào)告，KarMMa-3研究延長(zhǎng)的隨訪結(jié)果顯示，在三類藥物經(jīng)治的、復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（MM）患者中，idecabtagene vicleucel（ide-cel）對(duì)比標(biāo)準(zhǔn)方案（SR）顯著延長(zhǎng)的中位無(wú)進(jìn)展生存期（PFS），且安全性保持一致。雖然因?yàn)榛颊邚腟R組交叉到ide-cel組影響了總生存期（OS）分析，但仍提示ide-cel有改善OS的趨勢(shì)。（Blood. 2024年8月28日在線版）

三類藥物經(jīng)治的、復(fù)發(fā)/難治性MM患者的預(yù)后不良。Ⅲ期隨機(jī)研究karMMA-3納入接受過(guò)2~4種方案治療的、三類藥物經(jīng)治的、復(fù)發(fā)/難治性MM患者，按照2∶1的比例分予ide-cel或SR。

期中分析顯示：主要終點(diǎn)中位PFS（13.3個(gè)月 vs. 4.4個(gè)月，P<0.0001）和總緩解率（ORR）均支持使用ide-cel；中位OS分別為41.4個(gè)月（95%CI 30.9個(gè)月~未達(dá)到）和37.9（95%CI 23.4個(gè)月~未達(dá)到；HR=1.01，95%CI 0.73~1.40），兩組的中位OS均長(zhǎng)于歷史數(shù)據(jù)（9~22個(gè)月）。

在最終PFS分析中，中位隨訪30.9個(gè)月，ide-cel相對(duì)SR進(jìn)一步改善了中位PFS（13.8個(gè)月 vs. 4.4個(gè)月；HR=0.49，95%CI 0.38~0.63）。無(wú)論既往治療線數(shù)如何，ide-cel對(duì)比SR均有PFS獲益，且2線治療失敗的患者獲益最大（16.2個(gè)月 vs. 4.8個(gè)月）。ide-cel組和SR組的ORR獲益得以維持，分別為71%和42%，其中完全緩解率分別為44%和5%。以患者為中心的設(shè)計(jì)允許在疾病進(jìn)展時(shí)從SR（56%）交叉到ide-cel，但這混淆了OS的解釋。

在按計(jì)劃開(kāi)展的分析中，校正交叉用藥后，OS數(shù)據(jù)仍支持使用ide-cel。 （編譯 楊培）