美國FDA已批準(zhǔn)依魯替尼作為第一個(gè)治療華氏巨球蛋白血癥的藥物，華氏巨球蛋白血癥是一少見的惰性B細(xì)胞淋巴瘤。70年前該病首次報(bào)告以來尚無批準(zhǔn)的治療，醫(yī)生依靠模仿類似腫瘤的治療方案治療華氏巨球蛋白血癥。(自FDA網(wǎng)站)

這是依魯替尼新增適應(yīng)證，此前已有套細(xì)胞淋巴瘤和慢性淋巴細(xì)胞白血病兩個(gè)適應(yīng)證。 依魯替尼具有全新的作用機(jī)制，是布魯頓酪氨酸激酶(BTK)抑制劑，特別用于B細(xì)胞腫瘤的治療。

FDA指出，華氏巨球蛋白血癥為一個(gè)非霍奇金淋巴瘤類型，進(jìn)展緩慢，腫瘤性B淋巴細(xì)胞可在骨髓、淋巴結(jié)、肝臟和脾臟中生長，這些異常B淋巴細(xì)胞可以過度產(chǎn)生IgM(巨球蛋白)，導(dǎo)致出血和視覺或神經(jīng)系統(tǒng)問題。依魯替尼阻斷導(dǎo)致異常B淋巴細(xì)胞生長分化的酶。

依魯替尼的這一批準(zhǔn)是基于一項(xiàng)Ⅱ期多中心研究結(jié)果，該研究囊括63例既往接受過治療的巨球蛋白血癥患者(中位年齡63歲)，依魯替尼420 mg，每日一次?？傆行?2%，近51%患者獲部分緩解(PR)，11%達(dá)到非常好的部分緩解(VGPR)，無完全緩解病例。中位緩解時(shí)間尚未達(dá)到(緩解時(shí)間1.8-2.8個(gè)月)，達(dá)到緩解的中位時(shí)間1.2個(gè)月(0.7-13.4個(gè)月)。

最常見的不良反應(yīng)(>20%患者)有中性粒細(xì)胞減少、血小板減少、腹瀉、皮疹、惡心、肌肉痙攣、疲乏。11%的患者由于不良反應(yīng)導(dǎo)致藥物減量，6%由于不良反應(yīng)停藥。

FDA對(duì)醫(yī)護(hù)人員增加一項(xiàng)警告，依魯替尼用藥前應(yīng)告知患者有出血、感染、房顫、誘發(fā)新腫瘤、治療后代謝紊亂(溶瘤綜合征)以及胎兒毒性風(fēng)險(xiǎn)。

(編譯 王婷 審校 常乃柏)