美國FDA已批準來那度胺聯(lián)合地塞米松治療心診斷的多發(fā)性骨髓瘤。該適應證審批是基于幾項Ⅲ期臨床試驗結果，這些研究包括FIRST研究(MM-020/IFM 07-01)評價了來那度胺聯(lián)合地塞米松與目前標準方案美法侖、強的松、沙利度胺(MPT)的療效比較。

FIRST研究結果在2013年ASH會議上進行了報告，在這項研究中1623例新診斷骨髓瘤患者隨機接受來那度胺聯(lián)合低劑量地塞米松持續(xù)治療、或同樣方案18個療程共18個月、或MPT方案。

結果顯示，來那度胺/地塞米松持續(xù)治療組疾病進展風險下降28%，中位無進展生存25.5個月，而MPT組僅21.2個月(HR=0.72, P=0.0001)。截至2014年3月隨訪結果，來那度胺/地塞米松組與MPT組相比死亡風險減少25%，中位OS延長(58.9個月 vs. 48.5個月，HR=0.75, 95%CI 0.62-0.90)。

來那度胺/地塞米松持續(xù)治療組3~4級不良事件包括中性粒細胞減少(27.8%)、貧血(18.2%)、血小板減少 (8.3%)、肺炎(11.3%)、無力(7.7%)、疲乏(7.3%)、背痛(7%)、低鉀血癥(6.6%)、皮疹(7.3%)、白內障(5.8%)、呼吸困難 (5.6%)、深靜脈血栓 (5.6%)、以及高血糖 (5.3%)。

來那度胺此前被批準三種疾病，2005年12月首先批準用于伴5q-有或沒有附加染色體異常的低、中危MDS造成的輸血依賴性貧血，2006年6月批準用于先前接受過一種方案治療的多發(fā)性骨髓瘤，2013年6月批準來那度胺治療兩個以上治療方案治療且至少有一個方案包括硼替佐米后復發(fā)或進展的套細胞淋巴瘤。

(編譯 王婷 審校 常乃柏)