日本癌癥患者將很快有機(jī)會(huì)獲得到來自世界各地的已被批準(zhǔn)的癌癥藥物，無論該藥物是否在日本國內(nèi)得到批準(zhǔn)。（Lancet 2015,16:251-252）

這一由日本首相辦公室實(shí)行的舉措，旨在打擊藥物批準(zhǔn)認(rèn)可過程的滯緩，并避免在癌癥治療方面可預(yù)見的危機(jī)。

然而一些日本癌癥專家宣稱，這些明年開始生效的改革舉措不僅沒有必要，而且可能還會(huì)對日本醫(yī)療造成嚴(yán)重的后果。評論家們列出了幾個(gè)與即將實(shí)行的體制相關(guān)的“擔(dān)憂的來源”，并預(yù)測改革意味著企業(yè)將不再愿意去開發(fā)新藥物，并在無需對藥物開發(fā)進(jìn)行投資的條件下獲取利潤。

隨著被稱為“監(jiān)管改革實(shí)行計(jì)劃”的新體系的實(shí)施，到2016年，藥物經(jīng)過一個(gè)由內(nèi)科或外科醫(yī)生組成的團(tuán)隊(duì)評估6周后，醫(yī)生即可將這種在其他任何地方已認(rèn)可的藥物開給患者。但是，患者需自行支付藥物費(fèi)用，同時(shí)全民醫(yī)療體系將覆蓋常規(guī)臨床護(hù)理。

這些改革是對日本癌癥治療危機(jī)的回應(yīng)，患者們對在其他國家已經(jīng)使用數(shù)年的腫瘤藥物卻在日本國內(nèi)得到上市許可的滯緩感到十分沮喪。

政府官員和媒體稱贊此舉是患者能夠更快并以潛在的更低成本獲取新藥物的保障。

為了調(diào)查這些評論的真實(shí)性，并驗(yàn)證在這些改革之后的推斷，東京國家癌癥研究中心戰(zhàn)略規(guī)劃局理事長Yasuhiro Fujiwara醫(yī)生及其同事在2014年3月著手調(diào)查了未經(jīng)批準(zhǔn)的腫瘤藥物的情況。

他們發(fā)現(xiàn)，在41種未經(jīng)日本藥品和醫(yī)療器械機(jī)構(gòu)（PMDA）批準(zhǔn)的藥物中，14種同時(shí)被美國FDA及歐洲藥品管理局（EMA）批準(zhǔn)，21種被這兩個(gè)機(jī)構(gòu)其中之一批準(zhǔn)，4種未被這兩個(gè)機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)，另外兩種藥物的申請被醫(yī)藥公司撤回。其中12種藥物在日本被作為未經(jīng)臨床試驗(yàn)認(rèn)可的藥物使用。這41種藥物中，16種用于治療惡性血液病，7種用于治療皮膚癌，治療泌尿系統(tǒng)惡性腫瘤的藥物也被列入使用范圍。

然而，惡性血液病和皮膚癌在日本非常少見或者僅有少部分患者，日本的癌癥患者大多數(shù)集中在乳腺癌、肺癌、或結(jié)腸癌，目前在這些疾病不存在藥物可用性的滯緩情況。

其中24種藥物的平均每月費(fèi)用超過1 000 000日元（約合8340美元）。通常，癌癥患者需要同時(shí)接受幾種治療手段，許多患者在沒有一定支持的情況下無法承擔(dān)如此高昂的醫(yī)藥費(fèi)。

Fujiwara醫(yī)生表示，我認(rèn)為政府官員誤解了當(dāng)前的形勢，他們不了解每種未經(jīng)批準(zhǔn)藥物的開發(fā)和認(rèn)可情況的詳細(xì)信息。他們認(rèn)為如果引進(jìn)一種新的體系，就能改變現(xiàn)狀。但我并不這么認(rèn)為。

Fujiwara醫(yī)生強(qiáng)調(diào)，PMDA在藥物認(rèn)可上的滯緩性，實(shí)際上是個(gè)“非常非常小”的問題，在時(shí)間上與FDA相近，而且比EMA的還要短。這個(gè)問題存在于發(fā)展階段。日本比美國或者歐盟國家需要消耗更多的時(shí)間來開始臨床試驗(yàn)。通常，一些海外的醫(yī)藥公司首先在美國開始臨床試驗(yàn)，然后在歐洲開始臨床試驗(yàn)，最后，才在日本開始。這導(dǎo)致了在日本提交申請的滯緩，并且這是“日本當(dāng)前面臨的最主要的導(dǎo)致藥物滯緩性的原因”。

相對于這個(gè)新體系，F(xiàn)ujiwara醫(yī)生則堅(jiān)持認(rèn)為，在其他地方通過認(rèn)可的藥物必須經(jīng)過一個(gè)具有批準(zhǔn)資質(zhì)的體系才能使用，類似于在美國或者歐盟的一個(gè)管理體系。這意味著未經(jīng)批準(zhǔn)或未經(jīng)臨床試驗(yàn)認(rèn)可的藥物，必須先經(jīng)過臨床試驗(yàn)應(yīng)用，1～2年之后，廠商才能夠去申請標(biāo)準(zhǔn)審批流程，就像他們現(xiàn)在做的一樣。具有批準(zhǔn)資質(zhì)的系統(tǒng)非常重要。這樣，在得到充分的安全性和有效性數(shù)據(jù)之前，藥物只能在某些條件下才能夠獲得。關(guān)于其他益處，它能夠確保醫(yī)藥公司“不違規(guī)”，因?yàn)樗麄儾坏貌惶峁┧幬锝o臨床試驗(yàn)的研究人員并配合試驗(yàn)工作。

這消除了新體系存在的一個(gè)潛在風(fēng)險(xiǎn)，醫(yī)藥公司可能會(huì)因此處于日本認(rèn)證系統(tǒng)的管轄之外而依賴于美國或歐盟的認(rèn)證系統(tǒng)。

與該體制改革相關(guān)的另一個(gè)潛在問題是，由于它是基于患者的，因此對全民的數(shù)據(jù)很難獲取。因此，任何試圖對安全性和有效性未得到批準(zhǔn)的藥物的評估都將受到限制。最終，關(guān)于這項(xiàng)改革將會(huì)帶來的最顯著的事實(shí)是，在日本醫(yī)保體系中，所有經(jīng)過批準(zhǔn)使用的藥物將會(huì)自動(dòng)報(bào)銷。Fujiwara醫(yī)生介紹，政府正在考慮改進(jìn)到一個(gè)類似于英國的醫(yī)療體系，通過建立一個(gè)類似于National Institute of Health and Care Excellence（NICE）的機(jī)構(gòu)。

盡管有一個(gè)負(fù)責(zé)成本和收益分析的監(jiān)管機(jī)構(gòu)，有助于對醫(yī)療支出的合理化管理，但研究者仍擔(dān)憂它最終可能會(huì)導(dǎo)致政府和監(jiān)管部門的對立。

這可能最終會(huì)導(dǎo)致建立起一個(gè)類似癌癥藥物基金組織的機(jī)構(gòu)，將使患者能夠獲得那些經(jīng)過批準(zhǔn)但是過于昂貴或者不夠有效獲得的藥物。但這可能會(huì)引發(fā)自身的道德困境和矛盾。這無疑會(huì)損害日本全民醫(yī)療體系的聲譽(yù)及其可持續(xù)性，因?yàn)樗饺酸t(yī)療保險(xiǎn)的覆蓋范圍將會(huì)超過公共醫(yī)療保險(xiǎn)。

（編譯 景賽賽 審校 馬勝林）