日前，美國(guó)FDA批準(zhǔn)擴(kuò)大拜耳公司瑞戈非尼（Regorafinib）的適應(yīng)證范圍，該藥物可用于既往接受索拉非尼治療的肝細(xì)胞癌（HCC）二線治療。（自FDA網(wǎng)站）

瑞戈非尼是第一個(gè)也是目前唯一一個(gè)可顯著改善二線肝細(xì)胞癌患者總生存的療法，索拉非尼治療后疾病進(jìn)展的肝細(xì)胞癌患者可直接使用瑞戈非尼治療。

瑞戈非尼是一種口服多激酶抑制劑，通過(guò)阻斷促進(jìn)癌癥生長(zhǎng)的幾種酶起作用，影響腫瘤發(fā)生、腫瘤血管生成、轉(zhuǎn)移和腫瘤免疫，已獲批用于治療既往治療無(wú)緩解的結(jié)直腸癌和胃腸間質(zhì)瘤。

目前FDA這一批準(zhǔn)是基于國(guó)際多中心安慰劑對(duì)照Ⅲ期臨床研究（RESORCE研究）數(shù)據(jù)，數(shù)據(jù)顯示，索拉非尼治療期間疾病進(jìn)展的肝細(xì)胞癌患者，與安慰劑相比，瑞戈非尼可帶來(lái)顯著總生存改善（中位10.6個(gè)月 vs. 7.8個(gè)月，HR=0.62,95%CI 0.50~0.79，P<0.001），死亡風(fēng)險(xiǎn)降低了37%。

瑞戈非尼組死亡例數(shù)233/379例（62%），安慰劑組140/194例（72%）。瑞戈非尼組和安慰劑組最常見(jiàn)不良反應(yīng)分別為疼痛（55% vs. 44%）、手足皮膚反應(yīng)/掌足紅腫（51% vs. 7%）、乏力/疲勞（42% vs. 33%）、腹瀉（41% vs. 15%）、高血壓（31% vs. 6%）、感染（31% vs. 18%）、食欲減退（31% vs. 15%）。

FDA相關(guān)負(fù)責(zé)人表示，肝癌患者可用的治療藥物非常有限。這是近十年來(lái) FDA 首次批準(zhǔn)肝癌用藥，第一次肝細(xì)胞癌患者在使用索拉非尼進(jìn)行初始治療疾病進(jìn)展后，得到通過(guò) FDA 批準(zhǔn)的治療方案。、

瑞戈非尼在肝癌中的獲批是其第三次獲FDA優(yōu)先批準(zhǔn)，此前曾獲FDA優(yōu)先審批和孤兒藥資格。在其他國(guó)家包括歐盟、日本和中國(guó)，瑞戈非尼的肝細(xì)胞癌適應(yīng)證也正在審批過(guò)程中，預(yù)計(jì)歐盟和日本將在今年做出決議。

（編譯 王碩）