日前，美國FDA批準(zhǔn)了諾華公司的CAR-T藥物Tisagenlecleucel（Kymriah，曾用名CTL019）治療25歲以下青少年難治或二次復(fù)發(fā)ALL。（自FDA）

這一批準(zhǔn)是基于一項(xiàng)63例患者的臨床試驗(yàn)結(jié)果。研究結(jié)果顯示，Tisagenlecleucel治療這一難治人群3個月緩解率為83%，1年緩解率為79%。因CAR-T可能誘發(fā)細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS），F(xiàn)DA也擴(kuò)展了輝瑞IL6抗體Tocilizumab適應(yīng)證用于控制CRS。

Tisagenlecleucel是首個上市的CAR-T藥物，是首個活體藥物，理想情況下不僅不會被代謝清除，還會在體內(nèi)擴(kuò)增。

CAR-T類藥物在部分血液腫瘤如ALL和多發(fā)性骨髓瘤中可產(chǎn)生驚人的應(yīng)答率，但也可能發(fā)生嚴(yán)重的不良反應(yīng)，應(yīng)對不良反應(yīng)是CAR-T療法的重要部分。除了CRS，腦水腫也是常見毒性。JunoTherapeutics公司的JCAR015在臨床試驗(yàn)中先后造成5人因腦水腫死亡，該公司自愿終止了ROCKET研究。CAR-T領(lǐng)跑企業(yè)Kite的Axicabtagene ciloleucel也在NHL患者臨床試驗(yàn)造成1例腦水腫死亡，不過Tisagenlecleucel在臨床試驗(yàn)中未出現(xiàn)死亡事件。

（編譯 韓寧）