全印度醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤內(nèi)科Raja Pramanik等報(bào)告，節(jié)拍化療與安慰劑相比并不能提高顱外進(jìn)展期惡性實(shí)體瘤兒童患者的6個(gè)月無進(jìn)展生存（PFS）率。然而，沒有骨肉瘤且能夠耐受3個(gè)周期（9周）以上治療的患者能從節(jié)拍化療中受益。（JAMA Oncol. 2017年4月6日在線版）

雖然進(jìn)展期惡性實(shí)體瘤患兒常采用口服節(jié)拍化療，但文獻(xiàn)綜述顯示，相關(guān)研究多為小規(guī)模單隊(duì)列回顧性研究，且所回顧內(nèi)容多為Ⅰ期和Ⅱ期研究，缺乏1級證據(jù)。

在經(jīng)過至少2線化療后進(jìn)展的原發(fā)性顱外、非血液系統(tǒng)惡性實(shí)體瘤兒童患者中，為了比較節(jié)拍化療與安慰劑對PFS的影響，該項(xiàng)雙盲安慰劑對照隨機(jī)臨床試驗(yàn)于2013年10月1日至2015年12月31日納入了5~18歲的原發(fā)性顱外、非血液系統(tǒng)惡性實(shí)體瘤患者（經(jīng)過至少2線化療后進(jìn)展，無進(jìn)一步治療選擇）。干預(yù)研究組的化療方案為：4種藥物口服節(jié)拍化療，含塞來昔布和沙利度胺，并交替服用依托泊苷和環(huán)磷酰胺；對照組服用安慰劑。在基線、9周、18周和27周或臨床進(jìn)展時(shí)評估疾病狀態(tài)。

主要研究終點(diǎn)是PFS（定義為6個(gè)月時(shí)無疾病進(jìn)展的患者比例），次要研究終點(diǎn)為PFS持續(xù)時(shí)間和總生存（OS）率。

結(jié)果顯示，共篩選了123例患者，108例被納入研究，其中52例被隨機(jī)分入安慰劑組（中位年齡為15歲，男性40例），56例被分入節(jié)拍療組（中位年齡為13歲，男性42例）。中位隨訪2.9個(gè)月時(shí)，安慰劑組出現(xiàn)疾病進(jìn)展的患者比例為100%，節(jié)拍化療組的為96.4%（P=0.24）。兩組的中位PFS和OS相似，PFS的風(fēng)險(xiǎn)比（HR）為0.69（95%CI 0.47~1.03，P=0.07），OS的HR為0.74（95%CI 0.50~1.09，P=0.13）。在事后亞組分析中，治療周期超過3個(gè)（PFS的HR為0.46，95%CI 0.23~0.93；P=0.03）且沒有骨肉瘤（既不是原發(fā)神經(jīng)外胚層腫瘤，也不是骨肉瘤；PFS的HR為0.39，95%CI 0.18~0.81，P=0.01）的隊(duì)列似乎能夠從節(jié)拍化療中受益。

（編譯 石磊）