日前，美國FDA批準諾華公司全球首款CAR-T療法Tisagenlecleucel(Kymriah)新適應證，用于治療復發(fā)或難治性(r/r)彌漫性大B細胞淋巴瘤的(DLBCL)成人患者。這是該療法繼去年8月獲批首個適應證難治或復發(fā)B細胞前體急性淋巴性白血病(ALL)之后的第二個獲批適應證(自FDA)。

目前獲批的新使用證是基于JULIET研究數(shù)據(jù)，該研究于去年12月美國血液病學會(ASH)年會上進行了報告，是第一項全球多中心r/r DLBCL成人患者臨床試驗，也是CAR-T療法治療DLBCL最大樣本臨床研究。

研究結果顯示，81例患者在3個月或更長時間隨訪中，客觀緩解率達53%，完全緩解(CR)率為40%，部分緩解率14%。接受Tisagenlecleucel輸注6個月后，客觀緩解率為37%，CR率為30%，中位緩解持續(xù)時間未達到。

不同亞組的緩解率也是一致的，包括接受過自體造血干細胞移植的患者和DLBCL亞型(雙擊淋巴瘤)患者，這些預后不良患者接受CAR-T療法后均未接受干細胞移植。

該研究中，首次緩解后6個月內(nèi)無復發(fā)率為74%，中位持續(xù)緩解時間未達到，中位總生存未達到，從輸注到數(shù)據(jù)截止中位時間為5.6個月。

接受治療的患者中，58%的患者發(fā)生細胞因子釋放綜合征(CRS)，其中23%的患者出現(xiàn)3~4級CRS，21%的患者發(fā)生任何級別神經(jīng)系統(tǒng)不良事件，12%的患者發(fā)生3~4級神經(jīng)系統(tǒng)不良事件，未出現(xiàn)因CRS或神經(jīng)系統(tǒng)不良事件死亡病例。

研究者認為，這些DLBCL患者已經(jīng)過多輪化療，許多患者干細胞移植失敗，治療選擇不多，預后很差。接受該CAR-T療法可顯著增加這些患者獲得和維持持續(xù)緩解的機會，無需干細胞移植，證實該療法在這類血液系統(tǒng)惡性腫瘤治療方面的益處。

(編譯 王安祺)