美國(guó)Dana-Farber癌癥研究所Richardson等報(bào)告，患者報(bào)告轉(zhuǎn)歸(PRO)證據(jù)支持在硼替佐米(BTZ)-地塞米松(DEX)方案中加入帕比司他(PAN)是多發(fā)性骨髓瘤有效的治療選擇。該方案的合并癥狀及其對(duì)患者生活質(zhì)量的影響有限。但該結(jié)果僅為資料描述性分析，未進(jìn)行正式統(tǒng)計(jì)學(xué)檢驗(yàn)。(Br J Haematol. 2018年5月17日在線版 doi: 10.1111/bjh.15248)

隨機(jī)雙盲、安慰劑對(duì)照、Ⅲ期臨床研究PANORAMA-1研究結(jié)果，使PAN獲批適應(yīng)證調(diào)整為與BTZ-DEX聯(lián)合用于既往接受至少2種治療方案(包括BTZ和免疫調(diào)節(jié)藥物)失敗的多發(fā)性骨髓瘤。該研究評(píng)價(jià)了PAN-BTZ-DEX組的73例患者和安慰劑組(PBO-BTZ-DEX)的74例患者，據(jù)歐洲癌癥研究和治療協(xié)作組生活質(zhì)量(EORTC QLQ)系列量表給出了PRO結(jié)果。

結(jié)果顯示，在初始24周的治療中，PAN-BTZ-DEX組患者總體健康狀態(tài)/生活質(zhì)量(QoL)評(píng)分呈接近基線評(píng)分的下降趨勢(shì)，在后24周保持穩(wěn)定，且兩組患者在第48周時(shí)的結(jié)果沒(méi)有差異。

MY20量表兩組疾病癥狀評(píng)分表現(xiàn)為先初步改善后穩(wěn)定;治療相關(guān)不良反應(yīng)評(píng)分表現(xiàn)為先惡化后改善，但PAN-BTZ-DEX組的惡化程度更大，隨后的不良反應(yīng)恢復(fù)程度更小。神經(jīng)毒性評(píng)分相對(duì)穩(wěn)定，兩組相似。

(編譯 王婷 審校 常乃柏)