美國(guó)貝勒醫(yī)學(xué)院Hegde報(bào)告的一項(xiàng)小型I期研究顯示，在罹患晚期HER2陽(yáng)性肉瘤的兒童和成人患者中，靶向HER2的CAR T細(xì)胞治療聯(lián)合淋巴細(xì)胞耗竭性化療安全且有臨床活性。(摘要號(hào)LB-147)

軟組織和內(nèi)臟肉瘤是一組罕見的間充質(zhì)腫瘤，有70多種亞型;這些不同腫瘤的治療極具挑戰(zhàn)性，且晚期患者的預(yù)后通常較差。

該研究入組10例難治性或轉(zhuǎn)移性HER2陽(yáng)性肉瘤患者，其中5例骨肉瘤，3例橫紋肌肉瘤，1例尤文肉瘤，1例滑膜肉瘤。既往治療方案多達(dá)5線。經(jīng)氟達(dá)拉濱單藥或聯(lián)合環(huán)磷酰胺清除淋巴細(xì)胞后，最多輸注3次靶向HER2的CAR T細(xì)胞。初始應(yīng)答者另接受5次CAR T細(xì)胞治療。

結(jié)果顯示，除2例患者外，CAR T細(xì)胞在其余患者中均擴(kuò)增，第7天達(dá)到中位峰值，輸注6周后所有患者中均可檢出CAR T細(xì)胞。

1例骨髓轉(zhuǎn)移的橫紋肌肉瘤患兒獲得12個(gè)月的完全緩解，復(fù)發(fā)后再次接受CAR T細(xì)胞治療，獲得了持續(xù)17個(gè)月的完全患者。1例肺轉(zhuǎn)移的骨肉瘤患兒獲得了持續(xù)32個(gè)月的完全緩解。 3例疾病穩(wěn)定，5例疾病進(jìn)展。

總體而言，治療相關(guān)毒性有限。輸注CAR T細(xì)胞后24小時(shí)內(nèi)，8例發(fā)生了1~2級(jí)的細(xì)胞因子釋放綜合征，并于支持治療5天內(nèi)完全恢復(fù)。未見心功能降低或肺毒性事件。

(編譯 龔小征)