美國俄勒岡健康與科學(xué)大學(xué)Davis等報告，多激酶抑制劑瑞戈非尼后線治療進(jìn)行性轉(zhuǎn)移性骨肉瘤有效，且未見超預(yù)期的安全性事件。(J Clin Oncol. 2019年4月23日在線版 doi: 10.1200/JCO.18.02374)

為了明確瑞戈非尼是否可改善肉瘤患者的無進(jìn)展生存期(PFS)，并報告骨肉瘤隊列的結(jié)果，Ⅱ期臨床試驗SARC024入組了RECIST標(biāo)準(zhǔn)評估為有可測量病灶的進(jìn)行性轉(zhuǎn)移性骨肉瘤患者(至少接受過一種治療)，以1︰1的比例隨機(jī)給予瑞戈非尼或安慰劑，疾病進(jìn)展后允許交叉。主要終點(diǎn)為PFS。

結(jié)果顯示，2014年9月至2018年5月，12個中心的42例患者入組，中位年齡為37歲(18~76歲)，平均接受過2.3線治療。安慰劑組有10例患者在疾病進(jìn)展時交叉進(jìn)入瑞戈非尼組。數(shù)據(jù)安全監(jiān)察委員會審查后，研究提前終止。

瑞戈非尼組和安慰劑組患者的中位PFS分別為3.6個月和1.7個月(HR=0.42，95%CI 0.21~0.85，P=0.017)。在交叉設(shè)計的背景下，總生存無顯著差異。最初隨機(jī)分配到瑞戈非尼組的22例患者中有14例(64%)發(fā)生治療相關(guān)的3~4級事件，包括1例4級結(jié)腸穿孔。

(編譯 李金紅)