近期，百濟(jì)神州(BeiGene)宣布，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)藥品審評(píng)中心(CDE)已將其在研PARP1和PARP2抑制劑Pamiparib(帕米帕利)的新藥上市申請(qǐng)(NDA)納入優(yōu)先審評(píng)，該藥用于治療既往接受過(guò)至少兩線化療、攜有致病或疑似致病的胚系BRCA突變的晚期卵巢癌、輸卵管癌或原發(fā)性腹膜癌患者，從受理到納入優(yōu)先審評(píng)僅僅一周時(shí)間。

卵巢癌在中國(guó)女性常見(jiàn)腫瘤排名中位列第十。2018年，50000多名新增病例并有30000余名死亡病例。超過(guò)六成的卵巢癌患者在確診時(shí)已為晚期。卵巢癌的標(biāo)準(zhǔn)治療包括手術(shù)及術(shù)后鉑類藥物化療。在卵巢癌患者中，九成以上患有上皮性卵巢癌。其中，約有70%的上皮性卵巢癌患者在接受一線療法并獲得完全緩解后，仍將出現(xiàn)復(fù)發(fā)性疾病。

帕米帕利(Pamiparib，BGB-290)是一款在研PARP1和PARP2抑制劑，臨床前模型顯示其具有穿透血腦屏障和PARP-DNA復(fù)合物捕捉等藥理學(xué)特性。由百濟(jì)神州的科學(xué)家在北京研發(fā)中心自主研發(fā)，帕米帕利目前正作為單一療法或與其他藥物聯(lián)用治療多種惡性實(shí)體瘤進(jìn)行全球臨床開(kāi)發(fā)。迄今為止，已有1200多例患者入組帕米帕利臨床試驗(yàn)。

Pamiparib治療卵巢癌的NDA，基于一項(xiàng)Pamiparib用于治療晚期卵巢癌、輸卵管癌、原發(fā)性腹膜癌或晚期三陰乳腺癌患者的Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗(yàn)(NCT03333915)的結(jié)果。該試驗(yàn)的關(guān)鍵性Ⅱ期部分在中國(guó)入組了113例既往接受過(guò)至少兩項(xiàng)標(biāo)準(zhǔn)化療、攜有BRCA1/2突變的高級(jí)別上皮性卵巢癌(包括輸卵管癌或原發(fā)性腹膜癌)或高級(jí)別子宮內(nèi)膜上皮樣癌患者。

患者接受了Pamiparib每日2次口服用藥、每次60 mg的治療。該試驗(yàn)的主要終點(diǎn)為基于實(shí)體腫瘤療效評(píng)估標(biāo)準(zhǔn)RECIST 1.1版的客觀緩解率(ORR)。

目前，百濟(jì)神州正在推進(jìn)Pamiparib的全球開(kāi)發(fā)項(xiàng)目，評(píng)估其作為單藥或與包括抗PD-1抗體百澤安(tislelizumab，替雷利珠單抗注射液)在內(nèi)的其他藥物聯(lián)合的潛能。Pamiparib作為一款靶向治療藥物，將為中國(guó)的晚期卵巢癌患者帶來(lái)新的治療希望。該公司未來(lái)幾個(gè)月公布支持此次新藥上市申請(qǐng)的臨床數(shù)據(jù)，以及包括Ⅲ期數(shù)據(jù)在內(nèi)的其他臨床結(jié)果。 (編撰 王鈺)