比利時(shí)Jules Bordet研究所Sclafani等報(bào)告的系統(tǒng)綜述顯示，既往證據(jù)水平與Ⅲ期胃腸道腫瘤試驗(yàn)的成功之間似乎沒有關(guān)聯(lián)。這些數(shù)據(jù)，以及Ⅲ期試驗(yàn)的高失敗率，強(qiáng)調(diào)了在這種情況下改進(jìn)藥物研發(fā)過程的必要性。(J Natl Cancer Inst. 2023年2月10日在線版)

少數(shù)胃腸道腫瘤的Ⅲ期試驗(yàn)結(jié)局是陽性的。該研究評(píng)估了這些結(jié)果與已有證據(jù)的水平和特征之間的關(guān)系。

該研究檢索了2000年1月至2020年6月間EMBASE、PubMed和國際會(huì)議上的Ⅲ期胃腸道腫瘤試驗(yàn)(胃-食管癌GEC、肝細(xì)胞癌HCC、膽管癌BTC、胰腺癌PC、小腸癌SBC、結(jié)直腸癌CRC、肛門癌AC、間質(zhì)瘤GIST和神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤NET)。針對晚期疾病的抗癌藥物、優(yōu)效性設(shè)計(jì)和標(biāo)準(zhǔn)治療的研究被作為對照。最高水平的已有證據(jù)從主要研究報(bào)告中檢索獲得。

納入193項(xiàng)Ⅲ期臨床試驗(yàn)，69項(xiàng)(35.8%)達(dá)到主要終點(diǎn)。陽性率：GEC為37%，CRC為48%，PC為17.1%，HCC為20%，NET為75%，BTC/GIST為60%。44項(xiàng)(22.8%)試驗(yàn)未發(fā)現(xiàn)關(guān)于已有證據(jù)的信息。

其余149項(xiàng)試驗(yàn)中，123項(xiàng)(82.6%)為Ⅱ期研究，26項(xiàng)(17.4%)為Ⅰ期研究。陽性率分別為34.1%、35.8%和35.7%(P=0.934)。除了β<0.2(P=0.048)外，既往研究中沒有其他參數(shù)可以預(yù)測Ⅲ期試驗(yàn)的結(jié)果。在之前Ⅱ期研究為陽性的Ⅲ期試驗(yàn)中，觀察到的陽性率在數(shù)值上有所增加(41.9% vs. 18.5%，P=0.2)。

(編譯 高默然)