美國斯坦福大學(xué)Sidana等報告，復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）患者接受標(biāo)準(zhǔn)的ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel）CAR T療法時，雖然超過一半的患者不符合CARTITUDE-1資格標(biāo)準(zhǔn)，但仍有良好的療效（深度緩解和持久緩解）。密切監(jiān)測晚期并發(fā)癥，努力減輕遲發(fā)性神經(jīng)毒性和無復(fù)發(fā)死亡率至關(guān)重要。（Blood. 2024年10月4日在線版）

cilta-cel于2022年獲批治療RRMM患者。該研究于2022年3月1日至2022年12月31日在美國16家學(xué)術(shù)醫(yī)療中心納入了接受白細(xì)胞分離術(shù)以制造cilta-cel的RRMM患者。

結(jié)果顯示，255例患者接受了白細(xì)胞分離術(shù)，236例（92.5%）接受了cilta-cel治療。在白細(xì)胞分離的患者中，56%未到達(dá)CARTITUDE-1試驗(yàn)的資格標(biāo)準(zhǔn)。首次嘗試和總體的制備失敗率分別為6%和1%。既往治療線數(shù)的中位數(shù)是6。

在接受治療的患者（236例）中，細(xì)胞因子釋放綜合征發(fā)生率為75%，其中≥3級的發(fā)生率為5%；免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征發(fā)生率為14%，其中≥3級的發(fā)生率為4%；遲發(fā)性神經(jīng)毒性發(fā)生率為10%。

最佳總體CR率和≥CR率，在輸注患者（236例）中分別為89%和70%，接受合格CAR T產(chǎn)品患者（191例）中分別為94%和74%，在合格CAR T產(chǎn)品聯(lián)合氟達(dá)拉濱/環(huán)磷酰胺耗竭淋巴細(xì)胞患者（152例）中分別為95%和76%。

非復(fù)發(fā)死亡率為10%，最常見的原因是感染。CAR T細(xì)胞治療后中位隨訪13個月后，中位無進(jìn)展生存期（PFS）未達(dá)到，12個月PFS率的估計(jì)值為68%（95%CI 62%~74%）。高鐵蛋白水平、高危細(xì)胞遺傳學(xué)特征和髓外疾病均與更短的PFS獨(dú)立相關(guān)，也與既往BCMA-TT信號相關(guān)（P=0.08）。除外非黑色素瘤皮膚癌的第二原發(fā)惡性腫瘤（SPM）發(fā)生率為5.5%，髓樣惡性腫瘤/急性白血病發(fā)生率為1.7%。

（編譯 陳嬌）