繼批準(zhǔn)近10年來(lái)首款肝癌藥物以及批準(zhǔn)25年來(lái)白血病的首款重大突破性療法后，美國(guó)FDA又加速批準(zhǔn)了武田（Takeda）集團(tuán)的子公司ARIAD Pharmaceuticals研發(fā)的Brigatinib，用于治療罹患間變性淋巴瘤激酶（ALK）陽(yáng)性、克唑替尼治療后出現(xiàn)疾病進(jìn)展或不耐受的非小細(xì)胞肺癌患者。（自FDA網(wǎng)站）

美國(guó)癌癥協(xié)會(huì)（ACS）發(fā)布的《2017癌癥統(tǒng)計(jì)》（Cancer Facts & Figures 2017）報(bào)告顯示，無(wú)論男性還是女性，肺癌都位居癌癥死因第一位。在肺癌中，約85%為非小細(xì)胞肺癌，約3%~5%的非小細(xì)胞肺癌為ALK陽(yáng)性，目前針對(duì)ALK陽(yáng)性患者的療法有限。

由ARIAD自主研發(fā)的Brigatinib則有望為這類患者帶來(lái)全新的治療希望。作為一款A(yù)LK的強(qiáng)效抑制劑，它能抑制ALK以及ALK融合蛋白，從而抑制腫瘤生長(zhǎng)。在體外與體內(nèi)試驗(yàn)中，Brigatinib都顯示了良好的抑制腫瘤的效果，由此先后獲得過(guò)美國(guó)FDA的突破性療法認(rèn)定與孤兒藥資格。

Brigatinib對(duì)ALK陽(yáng)性肺癌患者的治療效果在一項(xiàng)中期臨床試驗(yàn)中得到了驗(yàn)證。研究中， 222例曾接受過(guò)克唑替尼治療后疾病進(jìn)展的晚期或轉(zhuǎn)移性ALK陽(yáng)性非小細(xì)胞肺癌患者，隨機(jī)分為兩組，一組每日口服90 mg Brigatinib，另一組則在每日口服90 mg Brigatinib一周后，劑量上升至每日180 mg。獨(dú)立評(píng)審委員會(huì)在評(píng)估了患者的總體緩解率（ORR）后宣布，前一組的總體緩解率達(dá)到了48%，后一組達(dá)53%。而在出現(xiàn)腫瘤腦轉(zhuǎn)移的患者中，兩組的顱內(nèi)總體緩解率分別為42%與67%?；谶@些結(jié)果，美國(guó)FDA日前加速批準(zhǔn)了Brigatinib上市。

（編譯 王碩）