德國漢堡大學(xué)醫(yī)學(xué)中心Leypoldt等報告，在難以治療的、高危新發(fā)的多發(fā)性骨髓瘤（HRNDMM）患者中，Isatuximab、卡非佐米、來那度胺和地塞米松（Isa-KRd）方案有效誘導(dǎo)了高比例且可持續(xù)的最小殘留疾病（MRD）陰性率，且是否適宜移植者均有獲益。（J Clin Oncol. 2023年9月27日在線版） 

GMMG-CONCEPT是一項研究者發(fā)起的、多中心Ⅱ期臨床試驗，強(qiáng)制性納入了HRNDMM患者，給予Isa-KRd誘導(dǎo)/鞏固方案和Isa-KR維持方案，旨在誘導(dǎo)MRD轉(zhuǎn)陰。其中適宜移植者（TE）接受大劑量美法侖治療。不宜移植者（TNE）在誘導(dǎo)治療后額外接受2個周期的Isa-KRd。

高危的定義：ISS分期為Ⅱ/Ⅲ期；合并del17p、t（4；14）、t（14；16），或≥3個1q21拷貝的高危細(xì)胞遺傳學(xué)改變（HRCA）。主要終點(diǎn)為MRD陰性率（<10-5，二代測序法）。次要終點(diǎn)為無進(jìn)展生存期（PFS）。

結(jié)果顯示，在125例HRNDMM患者中，期中分析時意向治療人群中TE者有99例，TNE者有26例，這些數(shù)據(jù)可供主要終點(diǎn)分析，中位年齡分別為58歲和74歲。

del17p是最常見的HRCA（TE患者中為44.4%，TNE患者中為42.3%），約1/3可評估的TE/TNE患者攜帶≥2種HRCA。鞏固治療后，該研究達(dá)到了主要終點(diǎn)，TE患者和TNE患者的MRD陰性率分別為67.7%和54.2%。

在意向治療分析的99例TE患者中，81例（81.8%）在任何時間點(diǎn)評估均為MRD陰性。62.6%的患者M(jìn)RD陰性持續(xù)≥1年。TE患者和TNE患者的中位隨訪時間分別為44個月和33個月，兩組均沒有達(dá)到中位PFS。

（編譯 王婧涵）