英國(guó)謝菲爾德大學(xué)Catto等報(bào)告，在攜帶FGFR改變的、卡介苗（BCG）經(jīng)治的、乳頭狀高危非肌層浸潤(rùn)性膀胱癌（NMIBC）患者中，不手術(shù)者選擇Erdafitinib對(duì)比膀胱內(nèi)化療可延長(zhǎng)中位無(wú)復(fù)發(fā)生存期（RFS：未到達(dá) vs. 11.6個(gè)月），且6個(gè)月RFS率、12個(gè)月RFS率及各亞組RFS均有獲益。 （Ann Oncol. 2023年10月21日在線版）  

BCG治療后復(fù)發(fā)的高危NMIBC患者以及不宜/拒絕手術(shù)的患者，治療選擇有限。成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體（FGFR）改變?cè)贜MIBC中常見。

為了評(píng)估選擇性泛FGFR酪氨酸激酶抑制劑Erdafitinib對(duì)比膀胱內(nèi)化療的活性，該項(xiàng)隨機(jī)研究納入≥18歲的、不宜/拒絕手術(shù)的、攜帶FGFR3/2改變的、BCG經(jīng)治的、復(fù)發(fā)性、乳頭狀、高危NMIBC（高級(jí)別Ta/T1期）患者，按照2∶1的比例分予Erdafitinib（6 mg qd，49例）或研究者選擇的膀胱內(nèi)化療方案（絲裂霉素C或吉西他濱，24例）。主要終點(diǎn)為RFS。關(guān)鍵的次要終點(diǎn)是安全性。 

結(jié)果顯示，由于入組緩慢，研究登記已停止。中位隨訪13.4個(gè)月，Erdafitinib組和化療組的中位RFS分別為未達(dá)到（95%CI 16.9個(gè)月~未達(dá)到）和11.6個(gè)月（95%CI 6.4~20.1個(gè)月；HR=0.28，95%CI 0.1~0.6，P=0.0008）。安全性通常與已知情況一致。

（編譯 鄭一翔）