美國(guó)H. Lee Moffitt癌癥中心和研究所Peres等報(bào)告，嵌合抗原受體（CAR）T細(xì)胞療法Idecabtagene vicleucel（Ide-cel）能為多發(fā)性骨髓瘤（MM）患者提供總生存益處，且結(jié)果不受種族或民族因素的影響。（Blood Adv. 2023年10月16日在線(xiàn)版） 

MM患者總體的5年生存率為56%。雖然存在幾種治療方法，但MM仍然無(wú)法被治愈，大多數(shù)獲得緩解的患者最終會(huì)復(fù)發(fā)。與白人患者相比，非西班牙裔黑人患MM的可能性增高兩倍。而黑人患者既不太可能接受這些新出現(xiàn)的CAR T療法，也很少被納入臨床試驗(yàn)。

2021年3月，Ide-cel成為第一個(gè)獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)的、治療復(fù)發(fā)和難治性MM患者的CAR T細(xì)胞療法。為了探究不同種族/民族的患者接受Ide-cel治療后的結(jié)局，該項(xiàng)回顧性研究美國(guó)MM免疫療法協(xié)會(huì)納入確診的207例復(fù)發(fā)或難治性MM患者，其中72%（149例）為非西班牙裔白人，17%（30例）非西班牙裔黑人，11%（22例）為西班牙裔。

結(jié)果顯示，治療后隨訪(fǎng)9個(gè)月，與非西班牙裔白人患者（85%）和西班牙裔患者（77%）相比，非西班牙裔黑人患者（97%）更有可能發(fā)生細(xì)胞因子釋放綜合征。然而，當(dāng)按種族/民族因素比較結(jié)局時(shí)，患者發(fā)生嚴(yán)重并發(fā)癥的風(fēng)險(xiǎn)、重癥監(jiān)護(hù)病房入院率、獲得完全緩解的可能性均無(wú)顯著差異。此外，黑人患者和白人患者的總生存率也無(wú)顯著差異。 

盡管與非西班牙裔黑人患者和非西班牙裔白人患者相比，西班牙裔患者的總緩解率較低，但該結(jié)果可能因西班牙裔患者數(shù)量有限而不宜過(guò)度解讀。 

研究者表示：這些結(jié)果強(qiáng)調(diào)了在研究和臨床試驗(yàn)中多樣化患者隊(duì)列的招募需求。由于招募障礙、財(cái)務(wù)考慮、醫(yī)療信任性差和文化敏感性差等多種原因，臨床試驗(yàn)通常缺乏多樣性。嚴(yán)格的試驗(yàn)入組標(biāo)準(zhǔn)也常常排除少數(shù)種族和少數(shù)民族。臨床試驗(yàn)缺乏代表性可能會(huì)限制代表性不足的群體獲得拯救生命的機(jī)會(huì)。

（編譯 閆晰然）