加拿大多倫多總醫(yī)院Tierens等報(bào)告，根據(jù)兒童急性髓系白血病（AML）高?；颊邔φT導(dǎo)治療和造血干細(xì)胞移植（hSCT）的反應(yīng)情況，采用風(fēng)險(xiǎn)分層強(qiáng)化型誘導(dǎo)治療可改善結(jié)局。米托蒽醌對比脂質(zhì)體柔紅霉素在誘導(dǎo)階段的應(yīng)用具有更好的抗白血病作用。（J Clin Oncol. 2024年4月11日在線版）

兒童AML患者誘導(dǎo)治療后，流式細(xì)胞技術(shù)檢出的可測量殘留疾病（MRD）有很強(qiáng)的預(yù)后作用，hSCT可抵消該不良結(jié)局。

該項(xiàng)Ⅲ期研究采用增強(qiáng)型的療效引導(dǎo)的誘導(dǎo)治療、基于MRD的風(fēng)險(xiǎn)分層，并采用hSCT治療誘導(dǎo)療效不良的患者；在誘導(dǎo)階段對比了脂質(zhì)體柔紅霉素（DNX）與米托蒽醌的療效。該研究按計(jì)劃隨機(jī)分配了300例患者，但DNX的生產(chǎn)于2017年停止。在誘導(dǎo)治療1中，194例患者被隨機(jī)分配到米托蒽醌組或?qū)嶒?yàn)性DNX組。93例非隨機(jī)分配的患者作為觀察隊(duì)列。

主要終點(diǎn)是完成誘導(dǎo)治療1后第22天MRD<0.1%的患者比例。完成誘導(dǎo)治療1后MRD ≥15%、完成誘導(dǎo)治療2后MRD≥0.1%、或攜帶NPM1野生型的FLT3-ITD患者，被分層至高危治療組（包括hSCT）。 

結(jié)果顯示，所有287例兒童患者的結(jié)局均良好，5年無事件生存（EFS）率為66.7%，5年總生存（OS）率為79.6%?？傮w而言，75%的患者被劃入標(biāo)危組，19%被劃入高危組。在誘導(dǎo)治療1后的第22天，MRD<0.1%的患者比例沒有差異，其中MEC方案（米托蒽醌、依托泊苷、araC）組為34%、DNX方案組為30%（P=0.65）；但在誘導(dǎo)治療2前的末次評估中，兩組分別為61%和47%（P=0.061）。5年EFS率顯著較低，MEC方案組和DNX方案組的分別為56.6%和71.9%，累計(jì)復(fù)發(fā)率（CIR）分別為35.1%和18.8%。

DNX方案的不良結(jié)局僅出現(xiàn)在標(biāo)?；颊咧?，對比MEC方案的5年EFS率分別為55.3%和79.9%，CIR分別為39.5%和18.7%，5年OS率分別為76.2%和88.6%。按治療分析（包括觀察隊(duì)列）支持這些結(jié)果。針對所有高?；颊?，85%接受了hSCT，5年EFS率為77.7%，5年OS率為83.0%。 （編譯 孟貝茜）