美國梅奧診所Ailawadhi等報告，KarMMa-3研究延長的隨訪結(jié)果顯示，在三類藥物經(jīng)治的、復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（MM）患者中，idecabtagene vicleucel（ide-cel）對比標準方案（SR）顯著延長的中位無進展生存期（PFS），且安全性保持一致。雖然因為患者從SR組交叉到ide-cel組影響了總生存期（OS）分析，但仍提示ide-cel有改善OS的趨勢。（Blood. 2024年8月28日在線版）

三類藥物經(jīng)治的、復(fù)發(fā)/難治性MM患者的預(yù)后不良。Ⅲ期隨機研究karMMA-3納入接受過2~4種方案治療的、三類藥物經(jīng)治的、復(fù)發(fā)/難治性MM患者，按照2∶1的比例分予ide-cel或SR。

期中分析顯示：主要終點中位PFS（13.3個月 vs. 4.4個月，P<0.0001）和總緩解率（ORR）均支持使用ide-cel；中位OS分別為41.4個月（95%CI 30.9個月~未達到）和37.9（95%CI 23.4個月~未達到；HR=1.01，95%CI 0.73~1.40），兩組的中位OS均長于歷史數(shù)據(jù)（9~22個月）。

在最終PFS分析中，中位隨訪30.9個月，ide-cel相對SR進一步改善了中位PFS（13.8個月 vs. 4.4個月；HR=0.49，95%CI 0.38~0.63）。無論既往治療線數(shù)如何，ide-cel對比SR均有PFS獲益，且2線治療失敗的患者獲益最大（16.2個月 vs. 4.8個月）。ide-cel組和SR組的ORR獲益得以維持，分別為71%和42%，其中完全緩解率分別為44%和5%。以患者為中心的設(shè)計允許在疾病進展時從SR（56%）交叉到ide-cel，但這混淆了OS的解釋。

在按計劃開展的分析中，校正交叉用藥后，OS數(shù)據(jù)仍支持使用ide-cel。 （編譯 楊培）