英國(guó)倫敦政治經(jīng)濟(jì)學(xué)院衛(wèi)生政策系Forrest等報(bào)告，許多美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）以快速審批途徑批準(zhǔn)的抗癌藥物并不能給患者帶來(lái)任何生存益處?；颊邆€(gè)體對(duì)抗癌藥物提供生存益處的確定性表現(xiàn)出了強(qiáng)烈的偏好。一些個(gè)體也有更強(qiáng)的意愿來(lái)等待更大的確定性，而不是僅憑轉(zhuǎn)移環(huán)境下的生存益處選用新藥。（Lancet Oncol.2024年11月18日在線版）

癌癥患者在多大程度上愿意更快地獲取臨床效益不確定的抗癌新藥，尚不清楚。為了檢驗(yàn)癌癥患者對(duì)新藥可及性相對(duì)療效確定性的選擇性偏好，并了解影響這些偏好的因素，該項(xiàng)研究通過(guò)在線調(diào)查研究平臺(tái)Cint招募了全美范圍內(nèi)具有代表性的老年人樣本。

受訪者必須自我報(bào)告一些癌癥經(jīng)歷——即他們自己、一位密友或家庭成員，以前或目前被診斷患有癌癥。在研究中，受訪者在兩種癌癥藥物之間進(jìn)行選擇，同時(shí)考慮5個(gè)歸因因素：功能狀態(tài)、預(yù)期壽命、新藥生存益處的確定性、藥物對(duì)替代終點(diǎn)的影響，以及FDA批準(zhǔn)上市時(shí)間的延遲。

第一個(gè)主要終點(diǎn)是生存獲益的確定性和等待時(shí)間對(duì)受訪者的相對(duì)重要性。第二個(gè)主要終點(diǎn)是等待生存獲益更大確定性的意愿，包括根據(jù)癌癥經(jīng)歷、年齡、教育狀況、種族/民族、收入情況進(jìn)行的亞組分析。次要終點(diǎn)是對(duì)確定性和等待時(shí)間的敏感性變化，取決于藥物對(duì)替代終點(diǎn)、受訪者功能狀態(tài)和預(yù)期壽命的影響。

結(jié)果顯示，2023年7月7日至7月20日，998例符合條件的受訪者完成了調(diào)查。最終分析包括461例（53%）男性、406例（47%）女性和3例（<1%）其他性別的受訪者。

受訪者強(qiáng)烈傾向于生存獲益確定性高的新藥（系數(shù)為2.61，95%CI 2.23~2.99），強(qiáng)烈反對(duì)FDA批準(zhǔn)上市時(shí)間延遲1年（系數(shù)為-1.04，95%CI -1.31~-0.77）。若新藥提供生存益處的確定性非常低（沒(méi)有證據(jù)提示替代終點(diǎn)與總生存相關(guān)），受訪者將愿意等待長(zhǎng)達(dá)21.68個(gè)月（95%CI 17.61~25.74個(gè)月），以獲得生存益處確定性更高的藥物（有力證據(jù)）。

藥物對(duì)替代終點(diǎn)的影響對(duì)藥物選擇沒(méi)有顯著影響（系數(shù)為0.02，95%CI -0.21~0.25）。老年（≥55歲）、非白人、低收入（<40000美元/年）和預(yù)期壽命最短的受訪者對(duì)等待時(shí)間最敏感。

意大利歐洲腫瘤研究所Trapani等表示：癌癥醫(yī)療正處于一個(gè)關(guān)鍵時(shí)刻，必須在快速藥物批準(zhǔn)的緊迫性與以患者為中心的持續(xù)獲益的需求之間進(jìn)行平衡。

Forrest等的工作強(qiáng)調(diào)了加速藥物審批的更廣泛影響，特別是在缺乏全面金融風(fēng)險(xiǎn)保護(hù)和公共融資機(jī)制來(lái)提供公平癌癥醫(yī)療的衛(wèi)生系統(tǒng)時(shí)，如美國(guó)的情況。在這種情況下，匆忙批準(zhǔn)未證實(shí)益處的新藥不僅會(huì)使醫(yī)療保險(xiǎn)投保不足的患者及其家庭承受不必要的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)和痛苦，還會(huì)使投保的個(gè)人承擔(dān)高昂的自付費(fèi)用。

此外，使患者暴露于臨床益處極小或無(wú)臨床益處的抗癌新治療時(shí)還面臨倫理難題。

（編譯 付博雄）