英國倫敦政治經濟學院衛(wèi)生政策系Forrest等報告，許多美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）以快速審批途徑批準的抗癌藥物并不能給患者帶來任何生存益處?；颊邆€體對抗癌藥物提供生存益處的確定性表現(xiàn)出了強烈的偏好。一些個體也有更強的意愿來等待更大的確定性，而不是僅憑轉移環(huán)境下的生存益處選用新藥。（Lancet Oncol.2024年11月18日在線版）

癌癥患者在多大程度上愿意更快地獲取臨床效益不確定的抗癌新藥，尚不清楚。為了檢驗癌癥患者對新藥可及性相對療效確定性的選擇性偏好，并了解影響這些偏好的因素，該項研究通過在線調查研究平臺Cint招募了全美范圍內具有代表性的老年人樣本。

受訪者必須自我報告一些癌癥經歷——即他們自己、一位密友或家庭成員，以前或目前被診斷患有癌癥。在研究中，受訪者在兩種癌癥藥物之間進行選擇，同時考慮5個歸因因素：功能狀態(tài)、預期壽命、新藥生存益處的確定性、藥物對替代終點的影響，以及FDA批準上市時間的延遲。

第一個主要終點是生存獲益的確定性和等待時間對受訪者的相對重要性。第二個主要終點是等待生存獲益更大確定性的意愿，包括根據癌癥經歷、年齡、教育狀況、種族/民族、收入情況進行的亞組分析。次要終點是對確定性和等待時間的敏感性變化，取決于藥物對替代終點、受訪者功能狀態(tài)和預期壽命的影響。

結果顯示，2023年7月7日至7月20日，998例符合條件的受訪者完成了調查。最終分析包括461例（53%）男性、406例（47%）女性和3例（<1%）其他性別的受訪者。

受訪者強烈傾向于生存獲益確定性高的新藥（系數(shù)為2.61，95%CI 2.23~2.99），強烈反對FDA批準上市時間延遲1年（系數(shù)為-1.04，95%CI -1.31~-0.77）。若新藥提供生存益處的確定性非常低（沒有證據提示替代終點與總生存相關），受訪者將愿意等待長達21.68個月（95%CI 17.61~25.74個月），以獲得生存益處確定性更高的藥物（有力證據）。

藥物對替代終點的影響對藥物選擇沒有顯著影響（系數(shù)為0.02，95%CI -0.21~0.25）。老年（≥55歲）、非白人、低收入（<40000美元/年）和預期壽命最短的受訪者對等待時間最敏感。

意大利歐洲腫瘤研究所Trapani等表示：癌癥醫(yī)療正處于一個關鍵時刻，必須在快速藥物批準的緊迫性與以患者為中心的持續(xù)獲益的需求之間進行平衡。

Forrest等的工作強調了加速藥物審批的更廣泛影響，特別是在缺乏全面金融風險保護和公共融資機制來提供公平癌癥醫(yī)療的衛(wèi)生系統(tǒng)時，如美國的情況。在這種情況下，匆忙批準未證實益處的新藥不僅會使醫(yī)療保險投保不足的患者及其家庭承受不必要的經濟負擔和痛苦，還會使投保的個人承擔高昂的自付費用。

此外，使患者暴露于臨床益處極小或無臨床益處的抗癌新治療時還面臨倫理難題。

（編譯 付博雄）