美國Fox Chase癌癥中心Geynisman等報告，在肌層浸潤性膀胱癌（MIBC）患者中，AMVAC方案新輔助化療（NAC）后的風險適應性局部鞏固治療使其2年無轉(zhuǎn)移生存（MFS）率達73%。雖然主要終點未達到，但17%的患者和48%的主動監(jiān)測患者避免了手術且無轉(zhuǎn)移。（J Clin Oncol. 2024年12月16日在線版）

基于順鉑的NAC繼以膀胱切除術是MIBC患者的標準治療方案。DNA損傷修復基因中的突變與NAC后的病理分期下降有關。基于生物標志物選擇聯(lián)合臨床分期能識別出不需手術而僅需主動監(jiān)測患者的假設，為了評估MIBC的風險適應性方案，該項單臂、Ⅱ期、非劣效性試驗（RETAIN 1）納入加速甲氨蝶呤/長春花堿/多柔比星/順鉑（AMVAC）方案新輔助化療的、cT_2~3N₀M₀期MIBC患者。NAC前經(jīng)尿道膀胱腫瘤標本接受針對ATM、ERCC2、FANCC和RB1突變的測序。攜帶突變≥1個的NAC后cT₀期患者開始接受主動監(jiān)測。主要終點為全隊列的2年MFS率，如果單側(cè)精確檢驗時95%置信區(qū)間的下限超過64%則拒絕無效假設。

結(jié)果顯示，70例患者入選，33例（47%）攜帶突變，25例（36%）按照方案開始接受主動監(jiān)測。中位隨訪時間為40個月，所有患者的2年MFS率為72.9%（單側(cè)95%置信區(qū)間的下限為62.8%）。主動監(jiān)測組的2年MFS率為76.0%（95%CI 54.2%~88.4%），其余患者的為71.1%（95%CI 55.5%~82.1%）。在主動監(jiān)測組，17例（68%）患者有一些復發(fā)，12例（48%）無轉(zhuǎn)移且膀胱完整。2年總生存率為84.3%（95%CI 73.4%~91.0%），主動監(jiān)測組和非主動監(jiān)測組的分別為88.0%（95%CI 67.3%~96.0%）和82.2%（95%CI 67.6%~90.7%）。

（編譯 楊培）