美國布萊根婦女醫(yī)院Huang等報告的CheckMate 204研究顯示，mRECIST或僅影像學評估的RANO-BM 5 mm可作為黑色素瘤腦轉移試驗中可靠的評價指標。體積效應與患者生存相關，這也支持其在未來試驗中的應用。在所有黑色素瘤腦轉移灶<10 mm的患者中，可準確地確定療效，支持在未來的試驗中納入黑色素瘤腦轉移灶≥5 mm的患者。（J Clin Oncol. 2025年1月8日在線版）

在CheckMate 204中，納武利尤單抗加伊匹木單抗在黑色素瘤腦轉移患者中顯示出高顱內客觀緩解（ic-ORR）率。icORR作為總生存期（OS）的替代指標，提示需要使用新的療效評價標準。為了給黑色素瘤腦轉移臨床試驗提供參考，該探索性分析目的是使用幾種療效標準來評價ic-ORR，及探討療效與生存的相關性。

攜帶≥1個未放療黑色素瘤腦轉移灶的患者（119例）每3周（4次）接受納武利尤單抗加伊匹木單抗治療，隨后每2周接受納武利尤單抗治療，療程≤24個月。

研究者采用mRECIST、神經腫瘤腦轉移療效評估（RANO-BM；5 mm和10 mm界值），以及體積標準（5 mm和10 mm）評估icORR；使用6周療效里程碑分析，比較應答者和無應答者的顱內無進展生存期（icPFS）和OS。

mRECIST標準和體積標準評估的icORR高于RANO-BM或RECIST標準評估的。mRECIST和體積標準評估的緩解情況也與icPFS和OS有較強的相關性。mRECIST評估為應答但RANO-BM 5 mm評估為無應答的患者（14例），其OS與RANO-BM 5 mm評估的應答者（41例）相似。

臨床惡化影響RANO-BM評估的icORR；然而，當僅影像學評估且無惡化時，RANO-BM 5mm評估的表現(xiàn)與mRECIST相似。在41例靶病灶均<10 mm的患者中，應答者的icPFS和OS與總人群中應答者相似，提示可在這些患者中準確地確定應答情況。

（編譯 周瑞）