美國布萊根婦女醫(yī)院Huang等報告的CheckMate 204研究顯示，mRECIST或僅影像學(xué)評估的RANO-BM 5 mm可作為黑色素瘤腦轉(zhuǎn)移試驗中可靠的評價指標(biāo)。體積效應(yīng)與患者生存相關(guān)，這也支持其在未來試驗中的應(yīng)用。在所有黑色素瘤腦轉(zhuǎn)移灶<10 mm的患者中，可準(zhǔn)確地確定療效，支持在未來的試驗中納入黑色素瘤腦轉(zhuǎn)移灶≥5 mm的患者。（J Clin Oncol. 2025年1月8日在線版）

在CheckMate 204中，納武利尤單抗加伊匹木單抗在黑色素瘤腦轉(zhuǎn)移患者中顯示出高顱內(nèi)客觀緩解（ic-ORR）率。icORR作為總生存期（OS）的替代指標(biāo)，提示需要使用新的療效評價標(biāo)準(zhǔn)。為了給黑色素瘤腦轉(zhuǎn)移臨床試驗提供參考，該探索性分析目的是使用幾種療效標(biāo)準(zhǔn)來評價ic-ORR，及探討療效與生存的相關(guān)性。

攜帶≥1個未放療黑色素瘤腦轉(zhuǎn)移灶的患者（119例）每3周（4次）接受納武利尤單抗加伊匹木單抗治療，隨后每2周接受納武利尤單抗治療，療程≤24個月。

研究者采用mRECIST、神經(jīng)腫瘤腦轉(zhuǎn)移療效評估（RANO-BM；5 mm和10 mm界值），以及體積標(biāo)準(zhǔn)（5 mm和10 mm）評估icORR；使用6周療效里程碑分析，比較應(yīng)答者和無應(yīng)答者的顱內(nèi)無進(jìn)展生存期（icPFS）和OS。

mRECIST標(biāo)準(zhǔn)和體積標(biāo)準(zhǔn)評估的icORR高于RANO-BM或RECIST標(biāo)準(zhǔn)評估的。mRECIST和體積標(biāo)準(zhǔn)評估的緩解情況也與icPFS和OS有較強(qiáng)的相關(guān)性。mRECIST評估為應(yīng)答但RANO-BM 5 mm評估為無應(yīng)答的患者（14例），其OS與RANO-BM 5 mm評估的應(yīng)答者（41例）相似。

臨床惡化影響RANO-BM評估的icORR；然而，當(dāng)僅影像學(xué)評估且無惡化時，RANO-BM 5mm評估的表現(xiàn)與mRECIST相似。在41例靶病灶均<10 mm的患者中，應(yīng)答者的icPFS和OS與總?cè)巳褐袘?yīng)答者相似，提示可在這些患者中準(zhǔn)確地確定應(yīng)答情況。

（編譯 周瑞）