南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院血液科劉啟發(fā)教授等報(bào)告，在血液系統(tǒng)惡性腫瘤患者中，與單倍體相合的外周血干細(xì)胞（PBSC）聯(lián)合骨髓移植（BM）相比，單倍體相合的PBSC聯(lián)合無關(guān)供者臍帶血（UCB）移植獲得了更高的1年無病生存（DFS）率，且具有更令人滿意的安全性。該結(jié)果表明，單倍體相合的PBSC+UCB可能是一個(gè)更好的治療選擇。（Lancet Haematol. 2025年2月4日在線版）

回顧性研究表明，單倍體相合的UCB移植可能會提高血液系統(tǒng)惡性腫瘤患者的生存率。為了評估在該人群中單倍體相合的PBSC+UCB方案對比單倍體相合的PBSC+BM方案是否能改善該人群的無病生存情況，該項(xiàng)開放性、隨機(jī)化、Ⅲ期試驗(yàn)在中國7家醫(yī)院納入相關(guān)患者，等比分予前述兩種方案之一進(jìn)行治療。

入組條件：患者年齡18~65歲；被診斷為血液系統(tǒng)惡性腫瘤；ECOG PS評分為0~2分；移植合并癥指數(shù)為0~2；正在接受首次異基因造血干細(xì)胞移植。

主要終點(diǎn)是1年DFS率。研究者在意向性治療人群中評估所有療效終點(diǎn)和安全性終點(diǎn)

結(jié)果顯示，2022年3月5日至2023年1月2日，357例患者接受了資格篩選，314例接受單倍體相合的PBSC+UCB治療（157例）或單倍體相合的PBSC+BM治療（157例）。

隨機(jī)分配后，中位隨訪時(shí)間為17.2個(gè)月（IQR：10.0~20.8個(gè)月）。單倍體相合的PBSC+UCB組和單倍體相合的PBSC+BM組患者的1年DFS率分別為82.2%（95%CI 75.2%~87.3%）和65.6%（95%CI 57.6%~72.5%；HR=0.47，95%CI 0.30~0.74，P=0.0010）；兩組移植后100天內(nèi)最常見的3~5級不良事件是感染（37% vs. 49%，P=0.030）、急性移植物抗宿主?。?1% vs. 39%）和胃腸道疾?。?4% vs. 24%），移植后100天內(nèi)兩組分別有7例（4%）和17例（11%）患者死于移植相關(guān)原因，兩組的死因包括感染（3% vs. 7%）、急性移植物抗宿主病（1% vs. 2%）、血管疾?。?% vs. 1%）、心臟疾?。?% vs. 1%）和呼吸系統(tǒng)疾?。?% vs. 1%）。 （編譯 王雨萱）