蘇州大學附屬第一醫(yī)院Lu等報告，在年輕/體質較好的、初治的急性髓系白血?。ˋML）患者中，維奈克拉聯(lián)合地西他濱（VEN-DEC）方案的療效非劣效于伊達比星聯(lián)合阿糖胞苷（IA-12）方案，且有更少的重度不良事件和更短的重度血小板減少癥持續(xù)時間。（Blood. 2025年2月26日在線版）  

維奈克拉聯(lián)合去甲基化藥物獲批一線治療老年/體質虛弱的AML患者。然而，這種低強度治療在初治的年輕AML患者中的前瞻性數(shù)據(jù)尚缺乏。

為了探究VEN-DEC誘導治療初治的、年輕的、體質較好的AML患者時的有效性和安全性，該項隨機試驗納入適合強化化療條件的、18~59歲的此類患者，等比分予VEN-DEC或IA-12。所有獲得CR/CRi的患者都接受了大劑量阿糖胞苷鞏固治療。主要終點是誘導治療后的復合完全緩解（CRc）率。

結果顯示，在255例患者中，188例被招募并被隨機分配，每組94例。在意向性治療人群中，VEN-DEC組和IA-12組患者的CRc率分別為89%（84/94）和79%（74/94；非劣效性檢驗，P=0.0021），誘導后微小殘留病陰性率分別為80%（67/84）和76%（56/74）。

與IA-12組相比，VEN-DEC組在年齡≥40歲（91% vs. 75%）、攜帶不良風險（91% vs. 42%）或表觀遺傳突變（91% vs. 67%）患者群體中顯示出更高的CRc率，但在RUNX1::RUNX1T1融合患者中的CRc率更低（44% vs. 88%）。

VEN-DEC組患者的≥3級感染（32% vs. 67%）更少，重度血小板減少癥持續(xù)時間（中位數(shù)：13天 vs. 19天，P<0.001）更短。中位隨訪12.1個月時，兩組的總生存率和無進展生存率相似。

 （編譯 陳茹）