法國(guó)里爾大學(xué)Penel等報(bào)告，晚期非脂肪組織肉瘤（NASTS）患者一線化療后，瑞戈非尼維持治療顯著延緩了疾病進(jìn)展，且總生存也有略有改善。（Ann Oncol. 2025年4月8日在線版）

晚期NASTS的維持治療尚未獲得批準(zhǔn)。為了探討一線治療后瑞戈非尼作為潛在維持治療選擇時(shí)的活性和安全性，該項(xiàng)雙盲、安慰劑對(duì)照、隨機(jī)Ⅱ期臨床試驗(yàn)（EREMISS）納入6個(gè)周期多柔比星為主化療一線治療晚期疾病后疾病穩(wěn)定或部分緩解的此類NASTS患者，給予瑞戈非尼（120 mg/d，用3周停1周）或安慰劑治療。根據(jù)RECIST 1.1標(biāo)準(zhǔn)，主要終點(diǎn)為無(wú)進(jìn)展生存期（PFS），由盲態(tài)中心審查委員會(huì)（BCR）評(píng)估。預(yù)設(shè)的假設(shè)檢驗(yàn)參數(shù)為：安慰劑治療的PFS為4個(gè)月，瑞戈非尼預(yù)期的PFS為7個(gè)月，風(fēng)險(xiǎn)比（HR）為0.57，單側(cè)檢驗(yàn)，α為0.05，β為0.10，需要110例次事件和126例患者。

結(jié)果顯示，研究于2019年5月至2022年11月在17個(gè)中心招募126例患者，中位年齡為58歲（18~85歲），其中女性占55%。最常見(jiàn)的組織學(xué)亞型是平滑肌肉瘤（59%）。

122例患者（109例次事件）可供評(píng)估主要終點(diǎn)。安慰劑組和瑞戈非尼組中，BCR評(píng)估的中位PFS分別為3.5個(gè)月和5.6個(gè)月（HR=0.53，95%CI 0.36~0.78，P=0.001），中位總生存期分別為20.5個(gè)月和27.6個(gè)月（HR=0.78，95%CI 0.50~1.22，P=0.28），≥3級(jí)不良事件發(fā)生率分別為4.8%和56.3%。瑞格非尼組最常見(jiàn)的、≥3級(jí)臨床不良事件為乏力（9%）、動(dòng)脈高血壓（8%）和皮疹（8%）。

（編譯 葛瑞民）