英國(guó)倫敦國(guó)王學(xué)院Potter等報(bào)告，在攜帶NPM1和FLT3-ITD突變的、較年輕的急性髓系白血?。ˋML）患者中，可測(cè)量殘留疾?。∕RD）連續(xù)的分子檢測(cè)和監(jiān)測(cè)有生存獲益。與沒(méi)有接受MRD監(jiān)測(cè)的患者相比，兩種突變攜帶者接受MRD監(jiān)測(cè)后的死亡風(fēng)險(xiǎn)降低了47%，醫(yī)生可根據(jù)MRD結(jié)果來(lái)調(diào)整治療決策。（Lancet Haematol. 2025; 12: e346-e356.）

在接受治療的AML患者中，MRD的檢出通常提示預(yù)后不良。為了確定根據(jù)MRD結(jié)果改變治療是否可以提高生存率，該項(xiàng)研究自在英國(guó)、丹麥和新西蘭進(jìn)行的Ⅲ期隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)UK NCRI AML17和AML19中納入16~60歲的、新發(fā)的AML患者，尋找適合疾病監(jiān)測(cè)的分子標(biāo)志，包括NPM1突變和融合基因。

具有標(biāo)志物的患者被隨機(jī)分配（2∶1）接受治療期間和治療之后3年內(nèi)的連續(xù)分子MRD監(jiān)測(cè)組（監(jiān)測(cè)組），或僅接受標(biāo)準(zhǔn)臨床醫(yī)療服務(wù)而不接受分子監(jiān)測(cè)組（非監(jiān)測(cè)組）。在監(jiān)測(cè)組中，治療醫(yī)生決定是否以及如何將MRD結(jié)果納入患者的治療決策，包括MRD復(fù)發(fā)時(shí)的決策。

主要終點(diǎn)是總生存期（OS）。主要終點(diǎn)的預(yù)定亞組分析包括分子分組分析，具體為FLT3-ITD突變合并NPM1突變亞組分析、NPM1突變不合并FLT3-ITD突變亞組分析和融合基因轉(zhuǎn)錄物亞組分析。

結(jié)果顯示：在AML17試驗(yàn)中，1836例患者于2012年6月1日至2014年12月31日入組；在AML19試驗(yàn)中，965例患者于2015年11月9日至2018年1月23日入組。637例患者在兩項(xiàng)試驗(yàn)中被隨機(jī)分配，其中AML17試驗(yàn)和AML19試驗(yàn)中分別有289例和136例患者接受MRD監(jiān)測(cè)，分別有144例和68例不接受監(jiān)測(cè)。

中位隨訪4.9年（IQR：3.6~5.9年），監(jiān)測(cè)組和非監(jiān)測(cè)組患者的3年OS率分別為70%（95%CI 66%~75%）和73%（95%CI 68%~80%）。兩項(xiàng)研究的薈萃分析顯示OS沒(méi)有差異（HR=1.11，95%CI 0.83~1.49，P=0.25）。

在預(yù)先指定的NPM1突變合并FLT3-ITD突變亞組患者中，監(jiān)測(cè)組和非監(jiān)測(cè)組的3年OS率分別為69%（95%CI 60%~79%）和58%（95%CI 45%~74%；HR=0.53，95%CI 0.31~0.91，P=0.021）。然而，在NPM1突變不合并FLT3-ITD突變亞組患者中，隨機(jī)分組后的OS沒(méi)有差異，監(jiān)測(cè)組和非監(jiān)測(cè)組的OS率分別為69%（95%CI 62%~77%）和78%（95%CI 70%~87%；HR=1.56，95%CI 0.96~2.52）；在攜帶融合基因轉(zhuǎn)錄物亞組患者中也是如此，監(jiān)測(cè)組和非監(jiān)測(cè)組的OS率分別為72%（95%CI 65%~79%）和77%（95%CI 68%~87%；HR=1.28，95%CI 0.80~2.18）。

研究者認(rèn)為：AML是最具侵襲性的血癌形式，因此及早知道患者的癌癥將會(huì)復(fù)發(fā)對(duì)于規(guī)劃他們的治療至關(guān)重要。關(guān)于如何最好地治療這種快速發(fā)展的癌癥，還有很多東西需要學(xué)習(xí)。希望該研究提供了一種新的方法來(lái)檢測(cè)患者是否有復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)，并為此類(lèi)患者帶來(lái)希望。他們希望這些檢測(cè)成為AML常規(guī)治療的一部分，并最終有助于改善患者的長(zhǎng)期生存率。 （編譯 葉儒）