徐州醫(yī)科大學血液病研究所Xia等報告，在抗BCMA嵌合抗原受體（CAR）T細胞治療后進展的、復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中，抗GPRC5D CAR T細胞挽救療法誘導了高緩解率，并可能成為此類患者潛在的治療選擇，但有待進一步驗證這種療法的長期有效性和安全性。（Lancet Haematol. 2025年4月12日在線版）

對于抗BCMA CAR T細胞治療后進展的多發(fā)性骨髓瘤患者，最佳挽救治療策略仍不清楚。靶向GPRC5D的CAR T細胞可能是一個潛在的選擇。為了研究抗BCMA CAR T細胞治療后進行性多發(fā)性骨髓瘤患者中抗GPRC5D CAR T細胞的活性和安全性，該項開放標簽的、單臂、Ⅱ期試驗在徐州醫(yī)科大學附屬醫(yī)院納入此類復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者，靜脈給予一劑抗GPRC5D CAR T細胞（2×10⁶個細胞/kg）治療。

入組條件：18~70歲；抗BCMA CAR T細胞治療后病情惡化；預期壽命超過12周；沒有活動性感染，沒有嚴重的肝臟、心臟或其他疾病。

根據國際骨髓瘤工作組療效評估標準，主要終點為總緩解率，包括嚴格的完全緩解、完全緩解、非常好的部分緩解和部分緩解。

結果顯示，2021年12月1日至2024年5月1日，共篩選了42例患者，其中37例入選并接受了抗GPRC5D CAR T細胞治療。患者的中位年齡為59歲（IQR：51~65歲），37例中有17例（46%）為男性，20例（54%）為女性。所有患者都是亞洲人。

中位隨訪12.6個月（IQR：8.2~20.8個月），總體緩解率為84%（95%CI 68%~94%，31/37），包括13例（35%）完全緩解或更好的緩解。最常見的3~4級不良事件是血液學毒性事件，包括白細胞減少癥（92%，34/37）、淋巴細胞減少癥（97%）、中性粒細胞減少癥（78%）、貧血（62%）和血小板減少癥（62%）。26例（70%）患者發(fā)生了細胞因子釋放綜合征，其中2例（5%）為3級。研究者觀察到1例1級免疫效應細胞相關神經毒性綜合征，未見治療相關的死亡。 （編譯 高博韜）