美國加州大學(xué)舊金山分校Huang等報告，造血干細胞移植（HSCT）與當代定義的高危急性髓系白血?。ˋML）患兒預(yù)后的改善相關(guān)。（J Clin Oncol. 2025年4月28日在線版）

HSCT可用于高危AML兒童患者首次完全緩解（CR1）后的鞏固治療。隨著新的不良風險因素的相繼涌現(xiàn)，高危AML的定義在過去二十年內(nèi)有了很大的演變。

為了確定HSCT是否能改善當代定義的高危AML患者的預(yù)后，該項交叉研究匯總分析了兒童腫瘤學(xué)組（COG）最近完成的兩項Ⅲ期臨床試驗（AAML0531和AAML1031）的數(shù)據(jù)。這兩項試驗確定了可測量殘留疾?。∕RD）和幾項高危隱性細胞遺傳學(xué)/分子（CM）改變（可被用于COG當前Ⅲ期臨床試驗AAML1831中的患者重新分類）在預(yù)后方面的重要性。

結(jié)果顯示，該研究隊列包括463例高危CM改變患者和72例首次誘導(dǎo)結(jié)束時MRD陽性的標危CM改變患者。這兩組分別有33.9%和45.8%的患者在CR1后接受了HSCT。在兩組中，HSCT與下降的復(fù)發(fā)率和改善的無病生存期（DFS）均相關(guān)。

在高危CM組中，CR1后僅化療患者和CR1后HSCT患者的5年DFS率分別為26.0%（95%CI 20.6%~31.6%）和49.8%（95%CI 41.7%~57.4%，P<0.001）；在標危CM組和MRD陽性組中，這兩種情況下患者的5年DFS率分別為16.9%（95%CI 4.3%~36.7%）和50.9%（95%CI 32.7%~66.5%，P=0.032）。

基于多變量分析，HSCT還與改善的結(jié)局相關(guān)，也與臨床試驗定義的各亞組、高危CM亞型定義的各亞組（除外7號或5號染色體丟失）的結(jié)果改善相關(guān)。

（編譯 葉儒）