美國埃默里大學醫(yī)學院Cash等報告，針對復發(fā)/難治性神經母細胞瘤（rNBL）患者，¹³¹I-間碘芐胍（MIBG）聯(lián)合達妥昔單抗β的耐受性良好，抗腫瘤活性令人鼓舞。其中添加vorinostat可能會增強療效。（J Clin Oncol. 2025年6月23日在線版）

為了確定MIBG聯(lián)合抗GD2抗體達妥昔單抗β同步聯(lián)合或不聯(lián)合組蛋白去乙?；敢种苿﹙orinostat治療rNBL患者時的安全性、耐受性和初步抗腫瘤活性，該項Ⅰ期試驗的A部分納入具有MIBG親和性的rNBL患者，遵照RSD設計在第1天按照12 mCi/kg、15 mCi/kg或18 mCi/kg的劑量靜脈給予MIBG，并在第8~11天和第29~32天靜脈使用達妥昔單抗β（17.5 mg/m² qd），在第8~17天和第29~38天皮下使用粒細胞-巨噬細胞集落刺激因子（250 μg/m² qd），第15天輸注自體干細胞。在B部分，患者在0~13天每天一次口服vorinostat 180 mg/m²，同時聯(lián)用A部分推薦的Ⅱ期劑量（RP2D）?；颊吣芙邮軆蓚€療程的治療。

結果顯示，45例符合條件的患者入組，其中31例可評估。中位年齡為7.5歲（2.9~24.1歲）。在A部分的19例患者中，所有劑量水平和療程中均未發(fā)生劑量限制性毒性（DLT），確定MIBG的RP2D為18 mCi/kg。在B部分的12例患者中，第1個療程發(fā)生1例DLT（3級低鉀血癥），接受第2個療程的11例患者中有3例出現(xiàn)DLT，分別為3級ALT增高、4級缺氧和5級肺炎、3級疲勞。

A部分的最佳總緩解率（BORR）為42%，完全緩解（CR）/部分緩解（PR）/輕微緩解（MR）率為46%，疾病進展（PD）率為19%。B部分的BORR為42%，CR/PR/MR率為75%，PD率為0%。 （編譯 王玉潔）